Oryzon lanza estudio de esquizofrenia en colaboración con la Universidad de Columbia

Comunicado. Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, anunció el inicio de una colaboración en medicina de precisión en esquizofrenia con Joseph Gogos, Sander Markx y Jeffrey Lieberman, investigadores de la Universidad de Columbia en Nueva York.

Setd1a es un gen clave de susceptibilidad al desarrollo de la esquizofrenia. La colaboración consta de dos partes, en una se profundizará en la caracterización preclínica de la posible acción terapéutica sobre Setd1a con inhibidores de LSD1. En la segunda parte, se realizará una exhaustiva caracterización psicométrica funcional de individuos portadores de mutaciones en el gen Setd1a. Con la información obtenida se quiere establecer las bases de un ensayo clínico posterior de psiquiatría de precisión con el inhibidor de LSD1 vafidemstat para tratar trastornos psiquiátricos asociados a Setd1a.

Un trabajo reciente publicado por el equipo de Gogos demostró que la mutación heterocigótica del gen Setd1a en ratones da como resultado alteraciones en la ramificación axonal y la dinámica sináptica cortical, acompañadas de déficits específicos en la memoria corto plazo y en el comportamiento que reproducen los déficits cognitivos y conductuales relacionados con la SCZ humana. Fundamentalmente, la administración de un inhibidor de LSD1 de Oryzon producía un rescate completo de los fenotipos de la enfermedad tanto conductuales como neuronales.

Este trabajo demostró específicamente que estos efectos del tratamiento ocurrían en animales adultos, lo que sugiere que la deficiencia de la función Setd1a durante las primeras etapas de desarrollo no compromete irreversiblemente la función de los circuitos neuronales relacionados con la enfermedad. Este hallazgo abre la puerta a la investigación de la intervención con vafidemstat durante una ventana terapéutica en sujetos adolescentes y adultos.

 

 


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