Comunicado. Astellas Pharma y Kate Therapeutics anunciaron un acuerdo de licencia exclusivo para desarrollar y comercializar KT430, terapia génica en investigación preclínica de última generación que proporciona una copia funcional del gen MTM1 a través de una nueva cápside MyoAAV para tratar la miopatía miotubular ligada al cromosoma X (XLMTM), una enfermedad neuromuscular rara, grave y potencialmente mortal caracterizada por debilidad muscular extrema, insuficiencia respiratoria y muerte prematura.
Con base en los términos del acuerdo, Astellas realizará un pago inicial no revelado a KateTx, que también es elegible para recibir pagos por hitos de desarrollo, regulatorios y comerciales, además de regalías sobre las ventas en todo el mundo. Astellas recibirá una licencia mundial exclusiva para desarrollar, fabricar y comercializar KT430.
“Este acuerdo reúne las misiones colectivas centradas en el paciente de Astellas y KateTx, lo que nos permite evaluar cómo avanzar en esta nueva terapia potencial para las personas diagnosticadas con XLMTM. La combinación del enfoque científico único de Kate y la profunda experiencia de Astellas en el desarrollo de terapias génicas para XLMTM proporciona una base sólida para el avance de KT430 a medida que avanza hacia la clínica”, afirmó Adam Pearson, director de estrategia de Astellas.
Por su parte, Kevin Forrest, presidente y director ejecutivo de Kate, dijo: “Estamos muy entusiasmados de que Astellas haya adquirido los derechos mundiales de KT430 y lo que significa para los pacientes y familias que esperan una nueva terapia potencial para XLMTM. Nuestra empresa utiliza plataformas tecnológicas novedosas que abordan directamente las limitaciones clave de las terapias génicas actuales, incluida la administración específica de tejidos y la regulación génica, con el potencial de mejorar la eficacia y la seguridad. Vemos enormes oportunidades para llevar nuevas terapias importantes a pacientes con enfermedades muy graves. condiciones como XLMTM, así como para otros trastornos genéticos que son el foco de nuestros esfuerzos internos”.
Hoy también publicamos las siguientes notas y más...
PharmaMar prepara llegada de su medicamento antitumoral Zepelca a China
México desarrollará tratamientos de inmunoterapia con empresa india
