Comunicado. Dos estudios, publicados en The Lancet y The Lancet Hematology, que evalúan la eficacia y la seguridad de fitusirán, una terapia de Sanofi de ARNip en investigación para el tratamiento profiláctico de adultos y adolescentes con hemofilia A o B, refuerzan el potencial de esta terapia en investigación para transformar el estándar de atención actual y abordar las necesidades no satisfechas para todos los tipos de hemofilia, independientemente del estado del inhibidor.
La hemofilia A y B son raros trastornos hemorrágicos congénitos de por vida en los que la capacidad de coagulación de la sangre de una persona se ve afectada, lo que provoca hemorragias excesivas y hemorragias espontáneas en las articulaciones que pueden provocar daño articular y dolor crónico, y afectar significativamente la calidad de vida. Fitusiran tiene el potencial de brindar profilaxis para todos los tipos de hemofilia, independientemente del estado del inhibidor, con tan solo seis inyecciones subcutáneas por año.
Dietmar Berger, director interino de I+D global y director médico de Sanofi, dijo: “Sanofi se compromete a mejorar el estándar de atención para todas las personas con hemofilia a través de la ciencia innovadora, brindando protección constante contra hemorragias y reduciendo la carga del tratamiento. Estamos ingresando a una nueva era en la hemofilia donde, por primera vez, las personas pueden elegir terapias que satisfagan sus necesidades personales. Los datos publicados se validan nuestra ciencia y se suman a un creciente cuerpo de evidencia que respalda el potencial de fitusiran para transformar el panorama del tratamiento. Esperamos poder compartir datos adicionales sobre fitusirán a finales de este año”.
En el estudio ATLAS-INH publicado por The Lancet, el 66% de los participantes con inhibidores (25 de 38) que recibieron 80 mg mensuales de fitusirán experimentaron cero episodios de sangrado en comparación con el 5% (1 de 19) que recibieron un agente de derivación a pedido después nueve meses de tratamiento.
El estudio ATLAS A/B publicado en The Lancet Hematology mostró que el 51% de los participantes sin inhibidores (40 de 79) que recibieron profilaxis mensual con fitusiran 80 mg experimentaron cero hemorragias en comparación con el 5% (2 de 40) en el grupo de comparación, que recibieron -Exigir concentrados de factor de coagulación.
Actualmente, Sanofi está investigando la eficacia y seguridad de fitusiran bajo un régimen revisado que incluye dosis más bajas y menos frecuentes (tan sólo seis inyecciones subcutáneas por año), manteniendo un rango objetivo de antitrombina de 15-35 % en todos los estudios en curso.
La farmacéutica francesa indicó que fitusiran es un agente terapéutico de ARN de interferencia pequeño en fase de investigación, administrado por vía subcutánea, en desarrollo para el tratamiento profiláctico de personas con hemofilia A o B, con o sin inhibidores. Fitusiran está diseñado para reducir la antitrombina, una proteína que inhibe la coagulación sanguínea, con el objetivo de promover la generación de trombina para reequilibrar la hemostasia y prevenir hemorragias. El medicamento utiliza la tecnología de conjugado ESC-GalNAc de Alnylam Pharmaceutical, que permite la dosificación subcutánea con mayor potencia y durabilidad.
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