Comunicado. Novartis anunció que el ensayo pivotal de fase III APPLY-PNH cumplió sus dos criterios de valoración principales, demostrando que la monoterapia oral en investigación con iptacopan fue superior a las terapias anti-C5 (eculizumab o ravulizumab) en adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) experimentar anemia residual a pesar del tratamiento previo con anti-C5s. Los resultados detallados se presentarán en una próxima reunión médica y se incluirán como parte de las presentaciones regulatorias globales en 2023.

Los resultados principales mostraron un aumento estadística y clínicamente significativo en la proporción de pacientes tratados con iptacopan (200 mg dos veces al día) que lograron aumentos del nivel de hemoglobina de 2 g/dl o más desde el inicio sin necesidad de transfusiones de sangre a las 24 semanas, en comparación con terapias anti-C5, un criterio principal de valoración del estudio. Además, hubo un aumento estadísticamente significativo y clínicamente significativo en la proporción de pacientes en el brazo de iptacopan que lograron niveles de hemoglobina de 12 g/dl o más sin necesidad de transfusiones de sangre a las 24 semanas, en comparación con las terapias anti-C5, también un factor primario. punto final del estudio. Iptacopan fue bien tolerado con un perfil de seguridad favorable consistente con los datos previamente informados.

“Estos resultados positivos principales de la Fase III resaltan el potencial de cambio de práctica del iptacopan para los pacientes que sufren de anemia debilitante y la carga de las transfusiones de sangre de por vida como resultado de la PNH. Esperamos discutir los datos con los reguladores para que podamos ofrecer este inhibidor alternativo de la vía del complemento, el primero en su clase, como la primera monoterapia oral para las personas que viven con PNH”, dijo Shreeram Aradhye, presidente de Desarrollo Global de Medicamentos y director médico de Novartis.

Además, el iptacopan se está estudiando en ensayos de fase III para las enfermedades renales mediadas por el complemento (CMKD), glomerulopatía C3 (APPEAR-C3G [NCT04817618]), nefropatía IgA (APPLAUSE-IgAN [NCT04578834]) y síndrome urémico hemolítico atípico (APPELHUS [ NCT04889430]), así como en una serie de indicaciones adicionales en la Fase II.

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AstraZeneca informa sus avances en vacunas y terapias inmunitarias

Gilead y MacroGenics anuncian colaboración oncológica para desarrollar anticuerpos biespecíficos

Comunicado. La farmacéutica AstraZeneca presentó nuevos datos sobre su cartera de vacunas y terapias inmunitarias en la 11.ª conferencia anual IDWeek, reforzando su compromiso de brindar inmunidad duradera a millones de personas en todo el mundo.

Además, indicó que presentó datos con Evusheld (tixagevimab y cilgavimab) y Vaxzevria (ChAdOx1-S [recombinante], anteriormente AZD1222) en Covid-19 y Beyfortus (nirsevimab), en virus respiratorio sincitial (RSV). Beyfortus tiene el potencial de transformar la protección contra el RSV como la primera y única opción preventiva de dosis única para la amplia población infantil, incluidos los nacidos sanos, a término, prematuros o con afecciones médicas específicas. En septiembre, Beyfortus recibió una opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA.

Iskra Reic, vicepresidente ejecutivo de vacunas e inmunoterapias de AstraZeneca, dijo: “En nuestro trabajo en vacunas e inmunoterapias, AstraZeneca tiene la ambición de ayudar a brindar inmunidad duradera a millones. Este año en IDWeek, nuestros datos para Evusheld, nuestro anticuerpo de acción prolongada para pacientes con alto riesgo de hospitalización y muerte por Covid-19, y Beyfortus, nuestro anticuerpo de acción prolongada en investigación para RSV, demuestran nuestro compromiso de ayudar a proteger a los más vulnerables”.

El papel de Evusheld en la protección contra el Covid-19 Se presentarán datos de tres resúmenes del ensayo Fase III TACKLE de Evusheld en adultos con Covid-19 de leve a moderado, que incluyen nuevos análisis sobre la prevención de la hospitalización y la muerte; reducción en la gravedad y progresión de los síntomas de Covid-19, y la susceptibilidad de las variantes virales emergentes del tratamiento a Evusheld. También se presentarán datos sobre la actividad de Evusheld contra las variantes circulantes del SARS-CoV-2 y las identificadas en el ensayo profiláctico de Fase III PROVENT.

Durante la IDWeek también presentó nuevos datos de susceptibilidad viral sobre los datos de Beyfortus en lactantes hasta 150 días después de la dosis. Beyfortus es la primera inmunización pasiva en investigación con el potencial de ayudar a proteger a una amplia población infantil durante toda la temporada del RSV con una sola dosis.

AstraZeneca también presentó datos sobre Vaxzevria, evaluando su impacto en las respuestas inmunitarias, la diseminación viral y la carga de síntomas en la infección avanzada por SARS-CoV-2.

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Gilead y MacroGenics anuncian colaboración oncológica para desarrollar anticuerpos biespecíficos

FDA acepta solicitud de licencia biológica de BioMarin para su terapia génica para hemofilia A grave

Comunicado. Gilead Sciences y MacroGenics anunciaron un acuerdo de colaboración para desarrollar MGD024, un anticuerpo biespecífico que se une a CD123 y CD3 utilizando la plataforma DART de MacroGenics, y dos programas de investigación biespecíficos adicionales.

El acuerdo de colaboración otorga a Gilead la opción de licenciar MGD024, un tratamiento potencial para ciertos tipos de cáncer de la sangre, incluida la leucemia mieloide aguda (AML) y los síndromes mielodisplásicos (MDS).

Como especialista en el campo de los anticuerpos biespecíficos, MacroGenics tiene una amplia experiencia en la aplicación de su plataforma patentada DART para desarrollar nuevas terapias. MGD024 es un biespecífico de próxima generación que incorpora un componente CD3 que está diseñado para minimizar el síndrome de liberación de citoquinas (CRS), una toxicidad potencialmente mortal, al tiempo que aumenta la magnitud de la actividad antitumoral con una vida media más larga para permitir la dosificación intermitente.

“La experiencia biespecífica de MacroGenics complementa naturalmente las fortalezas de la cartera de Gilead en inmunooncología y nuestra creciente franquicia de hematología. Creemos que MGD024, con su potencial para reducir el CRS y permitir la dosificación intermitente durante una vida media más larga, podría traducirse en una dosificación más amigable para el paciente y mejores resultados clínicos para las personas que viven con AML y MDS. Esta asociación es la más reciente de nuestros esfuerzos para desarrollar y promover nuevas terapias transformadoras contra el cáncer a medida que profundizamos nuestra cartera en indicaciones oncológicas”, dijo Bill Grossman, vicepresidente senior de desarrollo clínico oncológico de Gilead Sciences. “

Por su parte, Scott Koenig, presidente y director ejecutivo de MacroGenics, dijo: “Los rápidos avances durante la última década han hecho de CD123 un objetivo muy prometedor en la investigación oncológica. El avance de nuestra molécula DART biespecífica, MGD024, a través de una colaboración estratégica con el equipo de Gilead acelerará nuestra capacidad de impulsar un mayor desarrollo de MGD024 para el beneficio potencial de las personas que viven con cánceres de la sangre”.

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