Comunicado. Wainua (eplontersen) de AstraZeneca e Ionis fue aprobado en Estados Unidos para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina en adultos, comúnmente conocida como hATTR-PN o ATTRv-PN. Wainua es el único medicamento aprobado para el tratamiento de ATTRv-PN que puede autoadministrarse mediante un autoinyector.
La aprobación por parte de la FDA se basó en el análisis provisional positivo de 35 semanas del ensayo de fase III NEURO-TTRansform, que mostró que los pacientes tratados con Wainua demostraron un beneficio constante y sostenido en los criterios de valoración coprimarios de suero concentración de transtiretina (TTR) y deterioro de la neuropatía medidos mediante la puntuación de deterioro de la neuropatía modificada +7 (mNIS+7) y el criterio de valoración secundario clave de calidad de vida (QoL) en el Cuestionario de calidad de vida de Norfolk-Neuropatía diabética (Norfolk QoL-DN). Los resultados positivos del ensayo de fase III NEURO-TTRansform se publicaron en The Journal of the American Medical Association (JAMA), lo que demuestra aún más el beneficio de Wainua en todo el espectro de ATTRv-PN a las 35, 66 y 85 semanas.
ATTRv-PN es una enfermedad debilitante que provoca daño a los nervios periféricos con discapacidad motora dentro de los cinco años posteriores al diagnóstico y, sin tratamiento, generalmente es fatal dentro de una década. Wainua es un medicamento oligonucleótido antisentido (LICA) conjugado con ligando diseñado para reducir la producción de proteína TTR en su fuente para tratar formas hereditarias y no hereditarias de amiloidosis mediada por transtiretina (ATTR).
Ruud Dobber, vicepresidente ejecutivo de la Unidad de Negocios Biofarmacéuticos de AstraZeneca, dijo: “Existe una necesidad médica urgente de nuevas terapias para las personas que viven con polineuropatía amiloide hereditaria mediada por transtiretina. La aprobación estadounidense de Wainua ofrece una nueva opción de tratamiento que proporciona una reducción constante y sostenida de la concentración sérica de TTR en comparación con el valor inicial, al tiempo que detiene la progresión de la enfermedad y mejora la calidad de vida de las personas que viven con esta afección debilitante”.
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