Agencias. Biogen dio a conocer que su fármaco en fase de investigación desarrollado para tratar una forma rara y hereditaria de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) redujo los signos moleculares de esta enfermedad mortal y paralizante y frenó la neurodegeneración, pero a los seis meses el fármaco no mejoró el control motor ni la fuerza muscular, según los resultados de un ensayo clínico de fase 3 dirigido por investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en San Luis (Estados Unidos), publicado en The New England Journal of Medicine.
Sin embargo, los investigadores hallaron pruebas de que el uso a largo plazo del fármaco podría ayudar a estabilizar la fuerza y el control muscular, un hallazgo que los investigadores calificaron de alentador. El ensayo fue patrocinado por la empresa farmacéutica Biogen, fabricante del fármaco experimental.
Los participantes en el ensayo son portadores de mutaciones en un gen llamado SOD1 que crea una versión mal plegada de una proteína del mismo nombre, que provoca la ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig.
El ensayo demostró que el fármaco, conocido como tofersen, reduce los niveles de SOD1 y también de la proteína luminosa de los neurofilamentos, un marcador molecular del daño neurológico. Al final de la parte del estudio controlada por placebo, se ofreció a los participantes la opción de recibir tofersen como parte de una extensión abierta que durará hasta cuatro años y medio.
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