Agencias. OrphanDC y Pint Pharma anunciaron que ANVISA, la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria de Brasil, aprobó el medicamento Empaveli (pegcetacoplan), la primera y única terapia dirigida, indicada para el tratamiento de adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).
Empaveli es el primer tratamiento para la HPN que se une a la proteína C3 del complemento. La HPN es un trastorno sanguíneo raro, crónico y potencialmente mortal en el que la activación incontrolada del complemento conduce a la destrucción de los glóbulos rojos que transportan oxígeno a través de la hemólisis intravascular y la hemólisis extravascular. Caracterizada por niveles persistentemente bajos de hemoglobina, la HPN puede provocar transfusiones frecuentes y síntomas debilitantes, como fatiga severa causada por anemia. A pesar de las mejoras en la actividad hemolítica con el tratamiento con inhibidores de C5, aproximadamente el 72% de las personas con PNH tratadas con inhibidores de C5 permanecen anémicas, según un estudio transversal retrospectivo.
“La aprobación de Empaveli por ANVISA es un hito para las personas que viven con HPN en Brasil, ya que los síntomas de HPN pueden afectar significativamente la calidad de vida de los pacientes”, dijo David Muñoz, director ejecutivo y presidente de Pint Pharma.
Valnei Canutti, jefe de Asuntos Científicos de Pint Pharma, indicó: “Pegcetacoplan es una innovación terapéutica para estos pacientes y su aprobación por ANVISA se basa en los resultados del estudio de fase 3 PEGASUS, que evaluó la eficacia y seguridad de Empaveli en comparación con eculizumab a las 16 semanas en adultos con HPN, (los resultados completos de seguridad y eficacia se publicaron en The New England Journal of Medicine en marzo de 2021). Con la llegada de Empaveli, esperamos contribuir de manera efectiva a la comunidad HPN en Brasil”.
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