SpliceBio y Spark Therapeutics desarrollarán terapia contra enfermedad de la retina

Agencias. SpliceBio anunció la firma de un acuerdo exclusivo de colaboración y licencia con Spark Therapeutics, compañía propiedad de Grupo Roche, con el propósito de desarrollar una terapia génica para una enfermedad hereditaria de la retina no revelada.

Ambas entidades desarrollarán una colaboración de investigación utilizando la plataforma de splicing de proteínas propiedad de SpliceBio. Spark tendrá los derechos mundiales exclusivos para desarrollar, fabricar y comercializar una terapia génica derivada de esta colaboración. Por su parte, SpliceBio tendrá derecho a recibir un pago inicial y pagos por la consecución de algunos hitos, hasta llegar a una cifra máxima de 216 mdd, así como royalties sobre las ventas netas.

Miquel Vila-Perelló, director ejecutivo y cofundador de SpliceBio, declaró: “Estamos orgullosos de que Spark Therapeutics reconozca el potencial de nuestra plataforma pionera de Protein Splicing y el profundo impacto que podría tener en el tratamiento de enfermedades hereditarias de la retina que no pueden ser abordadas eficazmente por otros enfoques de terapia génica”.

Por su parte, Federico Mingozzi, director de ciencia y tecnología de Spark Therapeutics, señaló que “con nuestras capacidades complementarias, nuestros conocimientos técnicos y las revolucionarias capacidades de la plataforma de SpliceBio, pretendemos seguir avanzando en el tratamiento de las enfermedades hereditarias de la retina, aportando nuevas terapias génicas transformadoras a la clínica y, finalmente, al mercado mundial”.

SpliceBio es una empresa de medicina genética que utiliza su plataforma de splicing de proteínas para desarrollar la generación de terapias génicas. La plataforma ofrece la posibilidad de abordar enfermedades que actualmente no pueden tratarse con terapias génicas porque el gen necesario es demasiado grande para ser administrado por vectores de virus adeno-asociados.

 

 

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