Comunicado. Novartis anunció que la FDA determinó que sus ensayos clínicos de OAV-101 intratecal (IT) para pacientes con atrofia muscular espinal (AME) pueden continuar. De esta manera, retiró la suspensión parcial establecida en octubre de 2019.
La decisión de retirar la suspensión se basó en los resultados de un estudio no clínico de toxicología realizado en primates no humanos (PNH). Este estudio abordó todos los aspectos de seguridad identificados. Entre ellos, se incluían los relativos a las lesiones de los ganglios de la raíz dorsal (GRD) después de la administración IT.
Tras esta decisión y las aportaciones de la FDA y de la EMA, Novartis tiene la intención de iniciar Steer, un estudio pivotal global de fase III que permite evaluar la eficacia clínica, la seguridad y la tolerabilidad de OAV-101 IT en pacientes sin tratamiento previo. El perfil al que se dirige es de personas entre dos y 18 años y que pueden sentarse, pero que nunca han caminado. Si bien la progresión de la enfermedad es más lenta en pacientes con AME de aparición tardía, existen aún importantes necesidades no cubiertas.
“Nos satisface que los resultados de los estudios no clínicos hayan resuelto todos los aspectos identificados previamente relacionados con la potencial toxicidad en los ganglios de la raíz dorsal (GRD), y que la FDA haya tomado la decisión de permitirnos continuar con nuestro programa de ensayos clínicos de OAV-101 IT, e iniciar el ensayo Steer”, comentó Shephard Mpofu, vicepresidente senior y director médico de Novartis Gene Therapies.
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