Comunicado. La compañía Bluebird Bio informó que la FDA aprobó su tratamiento para la beta talasemia de la compañía, Zynteglo, también conocido como betibeglogene autotemcel (beti-cel). Esta enfermedad provoca una escasez de oxígeno en el cuerpo y, a menudo, conduce a problemas hepáticos y cardíacos.
Tom Klima, director comercial de Bluebird, reconoció que esta aprobación simboliza una esperanza monumental para los pacientes y para la propia empresa. Durante el último año y medio, la compañía estadounidense ha soportado “golpes” por parte de la FDA y esta aprobación ha llegado incluso a sorprender.
Si bien las perspectivas de aprobación de Bluebird parecían confusas a principios de 2022, las dudas se disiparon en junio después de que un panel de expertos de la FDA respaldara por unanimidad la terapia génica. En la reunión, un miembro afirmó que el medicamento podría cambiarles la vida a los pacientes que actualmente están encadenados a las transfusiones de sangre. Se estima que en Estados Unidos 1,500 pacientes necesitan transfusiones de sangre cada dos semanas.
La aprobación autoriza el medicamento para niños y adultos con beta talasemia que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos, dijo la FDA. La beta talasemia, un tipo de trastorno sanguíneo hereditario, provoca una reducción de la hemoglobina normal y de los glóbulos rojos en la sangre. Eso a su vez conduce a un suministro insuficiente de oxígeno en el cuerpo. Bluebird ha presentado a Zynteglo como un posible tratamiento único que podría eliminar la necesidad de transfusiones, lo que generaría ahorros para los pacientes a largo plazo.
Cabe mencionar que la enfermedad puede provocar mareos, debilidad, fatiga y anomalías óseas, además de complicaciones más graves, apuntó la agencia sanitaria estadounidense. La talasemia beta es dependiente de transfusiones es la forma más grave de la afección y, por lo general, obliga a los pacientes a someterse a transfusiones de glóbulos rojos de por vida.
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