Comunicado. El Instituto Infantil de Medicina Genómica Rady (RCIGM, por sus siglas en inglés) informó que se asoció con la farmacéutica japonesa Takeda Pharmaceutical para descubrir y desarrollar terapias para enfermedades genéticas raras de aparición en niños.
A través de la colaboración, RCIGM proporcionará a Takeda datos genómicos y fenotípicos agregados, no identificados, derivados de la secuenciación del genoma completo realizada en pacientes en cohortes de enfermedades específicas. Takeda utilizará los datos para descubrir y desarrollar posibles terapias dirigidas. No se revelaron términos adicionales.
“El Rady Children's Institute for Genomic Medicine ha liderado el camino en el uso de la secuenciación del genoma completo para comprender mejor los impulsores genéticos de las enfermedades raras en los niños. Es a través de estos esfuerzos que esperamos obtener nuevos conocimientos sobre cómo se manifiestan las enfermedades de inicio en la infancia, lo que nos permitirá desarrollar más rápidamente terapias transformadoras para las familias que las necesitan desesperadamente”, dijo Dan Curran, jefe de la unidad del área terapéutica de genética rara y hematología en Takeda.
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