Comunicado. La FDA aprobó dos tratamientos importantes, Casgevy y Lyfgenia, que representan las primeras terapias génicas basadas en células para el tratamiento de la anemia de células falciformes (SCD, por sus siglas en inglés) en pacientes de 12 años en adelante.
Además, una de estas terapias, Casgevy, es el primer tratamiento aprobado por la FDA que utiliza un tipo de tecnología novedosa para la edición del genoma, lo que indica un avance innovador en el campo de la terapia génica.
La anemia de células falciformes es un grupo de trastornos sanguíneos hereditarios que afectan aproximadamente a 100 mil personas en Estados Unidos. Es más común en afroamericanos y, aunque menos prevalente, también afecta a hispanoamericanos. El problema principal de la anemia de células falciformes es una mutación en la hemoglobina, una proteína que se encuentra en los glóbulos rojos y que suministra oxígeno a los tejidos del cuerpo. Esta mutación hace que los glóbulos rojos desarrollen una forma de media luna o de “hoz”. Estos glóbulos rojos falciformes restringen el flujo en los vasos sanguíneos y limitan el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo, lo que provoca un dolor intenso y daño a los órganos, conocidos como episodios vasooclusivos (VOE, por sus siglas en inglés) o crisis vasooclusivas (VOC, por sus siglas en inglés). La recurrencia de estos eventos o crisis puede provocar discapacidades potencialmente mortales o muerte prematura.
Casgevy, una terapia génica basada en células, está aprobada para el tratamiento de la anemia de células falciformes en pacientes de 12 años o mayores con crisis vasooclusivas recurrentes. Casgevy es la primera terapia aprobada por la FDA que utiliza CRISPR/Cas9, un tipo de tecnología para la edición del genoma. Las células madre hematopoyéticas (sanguíneas) de los pacientes se modifican mediante la edición del genoma utilizando tecnología CRISPR/Cas9.
Lyfgenia es una terapia génica basada en células. Lyfgenia utiliza un vector lentiviral (vehículo de administración de genes) para la modificación genética y está aprobado para el tratamiento de pacientes de 12 años en adelante con anemia de células falciformes y antecedentes de episodios vasooclusivos. Con Lyfgenia, las células madre sanguíneas del paciente se modifican genéticamente para producir HbAT87Q, una hemoglobina derivada de terapia genética que funciona de manera similar a la hemoglobina A, que es la hemoglobina adulta normal producida en personas no afectadas por la anemia de células falciformes. Los glóbulos rojos que contienen HbAT87Q tienen un menor riesgo de formación de células falciformes y de oclusión del flujo sanguíneo. Estas células madre modificadas luego se suministran al paciente.
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