Comunicado. Forge Biologics, compañía de fabricación y desarrollo de terapia genética, anunció que recibió la aprobación de la FDA del nuevo fármaco en investigación para iniciar un ensayo clínico de fase 1/2 que evalúa su nueva terapia genética VAA realizada por primera vez en humanos, FBX-101, para pacientes con enfermedad de Krabbe.
FBX-101 es una terapia genética viral adenoasociada (VAA) administrada tras el trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT), que ofrece una copia activa del gen GALC, la enzima necesaria para prevenir la creación de psicosina en células mielinatadas del sistema nervioso central y periférico. FBX-101 ha demostrado corregir los déficits de mielinación centrales y periféricos, mejora significativamente los deterioros de conducta con enfermedad de Krabbe en modelos animales y mejora drásticamente la esperanza de vida de animales tratados. El uso de trasplante e inyección de terapia genética VAA intravenosa tiene el potencial para superar algunos de los retos de seguridad inmunológica de las terapias genéticas VAA tradicionales.
La enfermedad se presenta inicialmente como retrasos físicos en desarrollo, tensión muscular e irritabilidad, y avanza rápidamente hacia dificultad para tragar y respirar, pérdida de visión y auditiva, así como mayor degeneración cognitiva.
