Comunicado. BioMarin Pharmaceutical y Skyline Therapeutics (anteriormente Geneception), empresa de terapia génica y celular centrada en el desarrollo de tratamientos novedosos para necesidades médicas no cubiertas, anunciaron una colaboración estratégica global de varios años para el descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias génicas de virus adenoasociados (AAV) para tratar enfermedades cardiovasculares genéticas.
La asociación aprovechará la plataforma integrada de terapia génica AAV de Skyline Therapeutics basada en su tecnología patentada de ingeniería y diseño de vectores y su capacidad de fabricación para desarrollar terapias génicas innovadoras centradas en las miocardiopatías dilatadas genéticas (DCM, por sus siglas en inglés), un grupo de enfermedades devastadoras que avanzan progresivamente sin opciones de tratamiento dirigidas.
Según el acuerdo, BioMarin y Skyline Therapeutics colaborarán en el descubrimiento y la investigación a través de una Solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND). BioMarin aporta experiencia en el desarrollo de terapia génica, biología cardiovascular y conocimientos sobre la base genética de las enfermedades, y Skyline aporta su experiencia en el desarrollo de productos de terapia génica, incluida la ingeniería de vectores y la tecnología de diseño y las capacidades de fabricación para esta colaboración. Cada empresa impulsará los programas a través del desarrollo clínico en sus territorios predefinidos.
En apoyo de sus esfuerzos de I+D para los proyectos de colaboración, Skyline Therapeutics recibirá un pago no revelado asociado con la firma, que comprende un pago inicial y una inversión de capital de BioMarin, y es elegible para recibir pagos preestablecidos por I+D, hitos regulatorios y comerciales.
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