Comunicado. La FDA dio a conocer que amplió el uso aprobado de Repatha de Amgen para incluir a adultos con mayor riesgo de eventos cardiovasculares adversos importantes debido al colesterol LDL no controlado. La compañía bitecnológica, con una capitalización de mercado de 158 mil mdd e ingresos de los últimos 12 meses de 34,900 mdd, continúa fortaleciendo su posición en el espacio de tratamiento cardiovascular.

La actualización de la etiqueta elimina un requisito previo que exigía que los pacientes ser diagnosticados con enfermedad cardiovascular antes de calificar para el tratamiento. La FDA también amplió la aprobación de Repatha como terapia independiente para pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigótica, una forma genética rara de colesterol alto. Según el análisis de InvestingPro, Amgen mantiene una fuerte rentabilidad con un margen bruto del 69.4%, y los analistas esperan un crecimiento continuo de los ingresos netos este año.

“Demasiados adultos en riesgo de enfermedad cardiovascular no están alcanzando sus objetivos de colesterol LDL, a pesar de ser uno de los factores de riesgo más modificables para un ataque cardíaco o un derrame cerebral”, dijo Murdo Gordon, vicepresidente ejecutivo de Operaciones Comerciales Globales de Amgen.

La FDA enfatizó que Repatha debe usarse junto con dieta y ejercicio para controlar el colesterol alto. Repatha es un anticuerpo monoclonal humano que funciona inhibiendo PCSK9, una proteína que impide que el hígado elimine el colesterol LDL de la sangre. Al bloquear PCSK9, Repatha aumenta la capacidad del hígado para eliminar el colesterol LDL del torrente sanguíneo.

Aprobado por primera vez en 2015, Repatha ha sido utilizado por más de cinco millones de personas en todo el mundo, según la compañía. El medicamento está actualmente aprobado en más de 74 países, incluidos Estados Unidos, Japón, Canadá y los 28 países miembros de la Unión Europea.

Los efectos secundarios comunes reportados en ensayos clínicos incluyen nasofaringitis, infección del tracto respiratorio superior, influenza, dolor de espalda y reacciones en el sitio de inyección.

Comunicado. BeOne Medicines anunció los resultados preliminares positivos de un estudio de fase 1/2 (BGB-11417-201) de sonrotoclax, un inhibidor de BCL2 en investigación de última generación y potencialmente el mejor de su clase, en pacientes adultos con linfoma de células del manto (LCM) en recaída/refractario (R/R), tras el tratamiento con un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTKi) y terapia anti-CD20.

“Para las personas con linfoma de células del manto en recaída o refractario, la enfermedad es agresiva, el panorama terapéutico está fragmentado y los resultados son inaceptablemente malos. Estos resultados preliminares de sonrotoclax subrayan su potencial para ofrecer respuestas significativas y duraderas y, de aprobarse, ofrecer el primer inhibidor de BCL2 para pacientes con LCM R/R. Estos datos se suman al notable progreso que hemos observado en los últimos cinco años en el tratamiento de las neoplasias malignas de células B, y me enorgullece que BeOne haya desempeñado un papel fundamental en esa transformación con nuestro inhibidor líder de BTK”, afirmó Lai Wang, director global de I+D de BeOne Medicines.

El estudio BGB-11417-201 (NCT05471843) es un estudio global, multicéntrico, de un solo brazo, abierto y de fase 1/2, en el que se inscribieron 125 pacientes adultos con LCM R/R tras el tratamiento con terapia anti-CD20 y un inhibidor de BTK. En la Parte 1, 22 pacientes recibieron tratamiento diario con 160 mg o 320 mg de sonrotoclax para evaluar la seguridad y la tolerabilidad del sonrotoclax e identificar la dosis recomendada para la Parte 2. En la Parte 2, se inscribieron 103 pacientes para recibir la dosis diaria recomendada de sonrotoclax (320 mg), tras el aumento gradual de la dosis, con el fin de evaluar la eficacia y la seguridad del sonrotoclax.

El estudio cumplió con su criterio de valoración principal, la tasa de respuesta global (TRO), según la evaluación de un comité de revisión independiente (CRI), lo que demuestra que el tratamiento con sonrotoclax generó respuestas clínicamente significativas en esta población con un alto nivel de pretratamiento. El estudio también mostró resultados prometedores en varios criterios de valoración secundarios de eficacia, como la tasa de respuesta completa (RC), la duración de la respuesta (DOR) y la supervivencia libre de progresión (SLP). El perfil de seguridad fue, en general, bien tolerado y las toxicidades fueron manejables. Estos hallazgos representan otro hito importante en la franquicia de hematología de BeOne, que ahora incluye tres medicamentos fundamentales diseñados para abordar las necesidades actuales y cambiantes de los pacientes con neoplasias malignas de células B.

BeOne planea enviar estos datos a la FDA y a otros organismos reguladores globales para la posible aprobación de sonrotoclax en el LCM R/R. También se han aceptado nuevas solicitudes de fármacos para sonrotoclax para el tratamiento del LCM R/R y la LLC/LLP R/R, y están siendo revisadas por el Centro para la Evaluación de Medicamentos (CDE) de la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA) para su posible aprobación acelerada. El estudio confirmatorio de Fase 3 CELESTIAL-RR MCL (BGB-11417-302; NCT06742996) está en marcha, y el primer paciente se inscribió a principios de este año. La FDA otorgó previamente a sonrotoclax la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de pacientes con LCM.

Comunicado. BioArctic, empresa farmacéutica con una capitalización de mercado de 44.9 mil mdd, informó que firmó un acuerdo de opción, colaboración y licencia con Novartis para un potencial nuevo tratamiento de neurodegeneración utilizando la tecnología BrainTransporter de BioArctic.

Según el acuerdo, BioArctic recibirá un pago inicial de 30 mdd por la colaboración inicial en investigación. La empresa podría recibir hasta 772 mdd adicionales si Novartis ejerce su opción de licenciar cualquier candidato a fármaco desarrollado durante la colaboración, además de regalías escalonadas de medio dígito sobre futuras ventas globales.

La colaboración centrará la atención en combinar la tecnología BrainTransporter de BioArctic con un anticuerpo patentado de Novartis dirigido a una vía de neurodegeneración no revelada. Si Novartis ejerce su opción después de evaluar el candidato a fármaco, asumirá la responsabilidad total del desarrollo global y la comercialización.

“Novartis comparte nuestra pasión por la ciencia y por ayudar a pacientes con trastornos neurológicos graves”, dijo Gunilla Osswald, director ejecutivo de BioArctic.

Sophie Parmentier Batteur, directora de Investigación en Neurodegeneración de Novartis, afirmó que la colaboración exploraría el potencial de la tecnología BrainTransporter para "promover la absorción cerebral y optimizar la administración sistémica de nuevos agentes terapéuticos aprovechando la biología de la barrera hematoencefálica".

Este es el tercer acuerdo de asociación para la plataforma BrainTransporter de BioArctic, diseñada para facilitar el paso de fármacos biológicos a través de la barrera hematoencefálica. La empresa conserva todos los derechos sobre la tecnología fuera del alcance de estos tres acuerdos.

La tecnología BrainTransporter de BioArctic tiene como objetivo mejorar los perfiles de eficacia y seguridad de los tratamientos neurológicos al permitir una distribución cerebral en general de los bioterapéuticos.

Comunicado. Biogen y City Therapeutics, una compañía biofarmacéutica privada enfocada en la medicina basada en la interferencia de ARN (ARNi), anunciaron una colaboración estratégica para desarrollar nuevas terapias de ARNi seleccionadas.

Gracias a esta colaboración, City Therapeutics aprovechará sus tecnologías de ingeniería de ARNi de última generación para desarrollar una molécula desencadenante de ARNi combinada con la tecnología patentada de administración de fármacos de Biogen. La colaboración se centrará inicialmente en una diana única que media enfermedades clave del sistema nervioso central, utilizando tecnologías de administración tisular mejorada para permitir la administración sistémica de medicamentos. Biogen será responsable de los estudios que permitan la obtención de la autorización de IND y del desarrollo clínico global, así como de las solicitudes regulatorias y de todas las actividades relacionadas con la comercialización.

“Esta colaboración subraya el nuevo enfoque estratégico de investigación de Biogen, que busca equilibrar nuestras capacidades internas diferenciadas con inversiones externas en ciencia de vanguardia. Con este esfuerzo, ampliamos aún más las modalidades de nuestro conjunto de herramientas de I+D para alcanzar nuestros objetivos de interés con mayor precisión mediante la incorporación de un enfoque basado en ARNi. Nos entusiasma colaborar con City Therapeutics y sus científicos de primer nivel en programas clave, así como invertir en su empresa como parte de este esfuerzo innovador para desarrollar nuevos enfoques para el tratamiento de enfermedades”, afirmó Jane Grogan, jefa de Investigación de Biogen.

Por su parte, Andy Orth, director ejecutivo de City Therapeutics, afirmó: “Asociarnos con Biogen representa un hito significativo en nuestra misión de expandir el alcance terapéutico del ARNi, ya que somos pioneros en la próxima generación de tecnología de ARNi para medicamentos innovadores. Al combinar nuestra novedosa plataforma de ARNi con las capacidades líderes de Biogen en el desarrollo global de fármacos, buscamos acelerar el avance de las terapias para enfermedades graves. Esperamos demostrar el potencial de nuestra plataforma de ARNi para abordar esta importante necesidad insatisfecha”.

Con base en los términos del acuerdo, City Therapeutics recibirá un total de 46 mdd en pagos, incluyendo un pago inicial de 16 mdd y una inversión de 30 mdd a cambio de un bono convertible de City Therapeutics, que representa una participación minoritaria en la compañía si se convierte. Biogen registrará el pago inicial como un gasto de Investigación y Desarrollo en Proceso Adquirido en el segundo trimestre de 2025. Si el programa inicial alcanza ciertos hitos de desarrollo y comerciales, City Therapeutics puede recibir hasta aproximadamente 1,000 mss en posibles pagos por hitos, más regalías escalonadas en un rango de entre un dígito alto y dos dígitos bajos, según las ventas netas. Biogen tendrá la opción de seleccionar un objetivo adicional en la colaboración, sujeto a un pago adicional y a la disponibilidad del objetivo.

Comunicado. Servier Pharmaceutics anunció que adquirió los derechos mundiales de BN104, una posible terapia de precisión de primera clase para la leucemia mieloide aguda y la leucemia linfoblástica aguda, de BioNova Pharmaceuticals.

BN104 es un inhibidor de la menina y se encuentra actualmente en un ensayo clínico de fase 1/2 para evaluar el fármaco como posible tratamiento para la leucemia mieloide aguda (LMA) y la leucemia linfoblástica aguda (LLA). La FDA otorgó a BN104 la designación de vía rápida y el estatus de medicamento huérfano en el segundo semestre de 2023.

“Con una amplia experiencia en medicina de precisión y neoplasias hematológicas, esta adquisición de activos supone un paso más en el avance de nuestro liderazgo en leucemias y en la entrega de innovaciones transformadoras a pacientes necesitados. Servier aporta una amplia experiencia científica y una trayectoria demostrada en el desarrollo global de tratamientos oncológicos dirigidos, y estamos en una posición privilegiada para maximizar el potencial de BN104 para pacientes de todo el mundo”, afirmó Walid Kamoun, director global de I+D en Oncología.

Ya está en marcha un ensayo fundamental de fase 2 y Servier planea iniciar un ensayo global en un entorno similar en 2027.

Los inhibidores de la menina son un tipo de terapia dirigida que bloquea la actividad de una proteína llamada menina, la cual participa en la regulación de la expresión génica y el crecimiento celular. En el caso de la leucemia, la menina favorece la actividad génica anormal.

Según los términos del acuerdo, Servier recibió los derechos exclusivos a nivel mundial para desarrollar y comercializar BN104 en todas las indicaciones y territorios potenciales. El acuerdo está sujeto a las condiciones de cierre habituales.

Comunicado. El Instituto Nacional de Enfermedades Respiratorias (INER) “Ismael Cosío Villegas” firmó un convenio de colaboración con AstraZeneca para implementar en sus procesos de diagnóstico por imagen un avanzado software de inteligencia artificial (IA), para detectar en etapas tempranas el cáncer de pulmón, considerado la principal causa de muerte por tumores malignos a nivel mundial.

El convenio fue firmado por Carmen Margarita Hernández Cárdenas, directora general del INER, y Julio Alberto Ordaz López, presidente y director general de AstraZeneca México. Durante la ceremonia, se destacó que la incorporación de esta tecnología representa un paso crucial en la innovación médica a nivel nacional.

En su intervención la directora general del INER destacó la colaboración entre una institución pública de alta especialidad como el INER y una empresa global como AstraZeneca, quienes unen esfuerzos para construir soluciones más seguras, eficientes y con mayor alcance para los pacientes, no solo en el ámbito del cáncer de pulmón, sino en el diagnóstico integral de enfermedades respiratorias.

“Al analizar una imagen, los hallazgos pueden ir más allá del cáncer, pueden revelar otras patologías que también requieren atención oportuna. Por ello, la implementación de esta tecnología no solo beneficiará a las áreas oncológicas, sino a todas las áreas clínicas del instituto”, puntualizó.

El jefe del Servicio de Oncología del INER, Jorge Arturo Alatorre Alexander, explicó que este proyecto consiste en la integración de un software Qure AI, herramienta validada internacionalmente que asistirá a los médicos en la interpretación de radiografías y tomografías, facilitando la identificación temprana de nódulos pulmonares y otras alteraciones asociadas a patologías como cáncer de pulmón y tuberculosis.

“El cáncer de pulmón suele detectarse en etapas avanzadas, cuando los síntomas ya son evidentes, y en ese punto, aunque se puede controlar, ya no es curable. Si logramos identificarlo en etapas tempranas, sí podemos curarlo. Esta herramienta se suma al trabajo médico para lograrlo”, enfatizó.

Detalló que este convenio consta de tres etapas, la primera será la implementación del software con el cual se analizaran las cerca de 24 mil radiografías de tórax y 20 mil tomografías que realiza anualmente el instituto. La segunda fase buscará articular un modelo de colaboración con médicos generales y unidades de primer nivel, comenzando por la delegación Tlalpan. Este modelo establecería un sistema de alerta y referencia ágil desde centros de salud hacia el INER, asegurando una atención más temprana y eficaz a pacientes con sospechas de cáncer de pulmón, incluso si fueron evaluados inicialmente por motivos no relacionados.

Y la tercera, será la utilización de este sistema como una herramienta educativa, ya que los residentes que se forman en el INER, aprenderán a integrar la IA en su práctica clínica, desarrollando una nueva generación de médicos preparados para combinar el conocimiento clínico con las tecnologías emergentes.

Agencias. Moderna anunció que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA emitió una opinión positiva recomendando la autorización de comercialización de una formulación actualizada de la vacuna Spikevax contra el Covid-19, para la prevención de la enfermedad causada por la variante LP.8.1 del SARS-CoV-2 en personas a partir de los seis meses de edad. Tras la opinión positiva del CHMP, la Comisión Europea tomará una decisión sobre la autorización de comercialización de esta vacuna para la temporada 2025-2026.

“La opinión positiva del CHMP sobre nuestra vacuna actualizada contra la COVID-19 dirigida a la variante LP.8.1 es un hito importante en nuestro esfuerzo continuo por proteger a las personas en toda la Unión Europea. El Covid-19 sigue suponiendo una carga sanitaria importante para las poblaciones vulnerables y los sistemas de salud. Las vacunas actualizadas pueden ser una herramienta clave para proteger tanto a las personas a nivel individual como a la sociedad en general”, afirmó Stéphane Bancel, director ejecutivo de Moderna.

La decisión del CHMP se basa en una combinación de datos de fabricación y preclínicos, así como en evidencia clínica, no clínica y del mundo real previa que avala la eficacia y seguridad de las vacunas contra el Covid-19 de Moderna. La composición actualizada de la vacuna está en línea con las recomendaciones de diversas autoridades sanitarias internacionales, que han identificado a la cepa LP.8.1 como una actualización adecuada para la composición vacunal contra el Covid-19 de cara a la temporada de vacunación 2025-2026.

La compañía también ha iniciado solicitudes a nivel regulatorio para la actualización de la vacuna Spikevax en otros países del mundo.

Comunicado. Corporación MannKind y scPharmaceuticals anunciaron la firma de un acuerdo de fusión definitivo de MannKind para adquirir scPharmaceuticals.

Esta propuesta de adquisición marca la expansión estratégica de MannKind en la medicina cardiorrenal, consolidando el negocio cardiometabólico de la compañía junto con su división de pulmón huérfano. scPharmaceuticals comercializa actualmente FUROSCIX, un infusor corporal aprobado por la FDA que administra furosemida, el tratamiento de referencia para la sobrecarga de líquidos en pacientes adultos con insuficiencia cardíaca crónica (ICC) y enfermedad renal crónica (ERC). La oportunidad de mercado total estimada asciende a más de 10 mil mdd.

scPharmaceuticals ha demostrado un sólido impulso comercial con la expansión de su fuerza de ventas en 2024, el lanzamiento continuo en nefrología y el crecimiento acelerado de sus redes integradas de distribución. Durante el semestre finalizado el 30 de junio de 2025, las ventas netas totalizaron 27.8 mdd, un aumento interanual del 96%. El autoinyector FUROSCIX ReadyFlow está en camino de presentar una solicitud complementaria de nuevo fármaco (sNDA) en el tercer trimestre de 2025, lo que podría permitir a los pacientes reducir el tiempo de tratamiento de cinco horas a menos de 10 segundos.

“Esta adquisición expande nuestras marcas centradas en el paciente y destaca la dedicación de MannKind a brindar terapias innovadoras para enfermedades cardiometabólicas y pulmonares huérfanas.Con múltiples lanzamientos de productos y expansiones de indicaciones previstos, esperamos seguir diversificando nuestras fuentes de ingresos y acelerar nuestros objetivos de crecimiento de dos dígitos durante la próxima década”, dijo Miguel Castagna, director ejecutivo de Corporación MannKind.

Por su parte, Juan Tucker, director ejecutivo de scPharmaceuticals, indicó: “Esta transacción con MannKind representa un nuevo y emocionante capítulo para scPharmaceuticals y la marca FUROSCIX. Al combinar nuestros productos innovadores con las probadas capacidades comerciales de MannKind y el compromiso compartido de mejorar la atención al paciente, creemos MannKind puede acelerar el acceso a terapias importantes y crear valor significativo para pacientes, proveedores y accionistas”.

Comunicado. Bavarian Nordic anunció sus resultados financieros y el progreso comercial para el primer semestre de 2025 y publicó su calendario financiero para 2026.

Los ingresos del primer semestre aumentaron 33% hasta 2,998 millones de coronas danesas, lo que refleja un sólido desempeño tanto en salud viajera como en preparación pública. Los ingresos de Travel Health aumentaron 24% hasta 1,386 millones de coronas danesas en comparación con el primer semestre de 2024, impulsados principalmente por una mayor demanda de vacunas contra la rabia y la encefalitis transmitida por garrapatas (TBE). Los ingresos por preparación pública aumentaron 51% hasta 1,546 millones de coronas danesas en comparación con el primer semestre de 2024, impulsados principalmente por el escalonamiento trimestral de los pedidos. Otros ingresos fueron de 66 millones de coronas danesas. El EBITDA fue de 961 millones de coronas danesas, lo que corresponde a un margen de EBITDA del 32%.

Las expectativas de ingresos para todo el año se reducen a 6,000-6,600 millones de coronas danesas, lo que refleja una mejora de Salud en Viajes a 2,750 millones de coronas danesas, que aún incluye 50-100 millones de coronas danesas por la venta de Vimkunya, y la reducción del intervalo de Preparación Pública a 3,100-3,700 millones de coronas danesas, con el extremo inferior del intervalo ahora asegurado mediante contratos. La previsión de margen EBITDA antes de partidas extraordinarias se mantiene sin cambios en el 26-30 %. Al incluir los ingresos netos de 810 millones de coronas danesas por la reciente venta del Vale de Revisión Prioritaria, se espera que el margen EBITDA total se sitúe entre el 40 y el 42%.

Paul Chaplin, presidente y director ejecutivo de Bavarian Nordic, afirmó: “Nos complace anunciar un sólido primer semestre de 2025, que refleja plenamente nuestra exitosa transformación comercial de los últimos años, en línea con nuestra estrategia de crecimiento. Nuestro negocio de Salud para Viajeros continúa superando las expectativas, con un crecimiento interanual del 24% en los ingresos, impulsado principalmente por las vacunas contra la rabia y la encefalopatía traumática transmisible (TET). Un hito importante del período fue el lanzamiento de nuestra vacuna contra el chikunguña para viajeros, que se está introduciendo en más países a medida que continuamos expandiendo nuestra presencia comercial en nuevas geografías. Con este sólido rendimiento, sumado a los recientes pedidos adicionales de nuestra vacuna contra la viruela y la mpox, ajustamos nuestras previsiones para el año completo para reflejar mayores ingresos de Salud para Viajeros y un intervalo de ingresos más estrecho para el negocio de Preparación Pública, ya que hemos alcanzado el límite inferior de nuestras previsiones para este negocio. En general, nos mantenemos dentro de nuestro intervalo de ingresos previsto y mantenemos nuestras expectativas de un margen EBITDA antes de extraordinarios del 26-30% en 2025. La reciente venta de nuestro Vale de Revisión Prioritaria ha generado un gasto extraordinario”.

Agencias. Con base en un estudio elaborado por la Cámara Industrial de Laboratorios Farmacéuticos Argentinos (Cilfa), la industria farmacéutica local ha logrado en los últimos años un crecimiento sostenido en la producción de medicamentos biosimilares y de alta complejidad.

Estos fármacos, que antes estaban dominados por un único proveedor internacional, hoy cuentan con alternativas nacionales que favorecen la competencia y permiten reducir los precios. Este proceso ha generado un ahorro anual de 1,700 mdd para el sistema de salud argentino.

El informe detalla que “la producción nacional de biosimilares ha introducido competencia en mercados que históricamente fueron monopólicos”. Esto, asegura, derivó en una baja significativa de precios y, como consecuencia, en una mayor accesibilidad para pacientes y prestadores de salud. “La industria farmacéutica argentina ha ampliado de manera sostenida su oferta de medicamentos biosimilares y de alta complejidad, lo que ha favorecido una mayor competencia y una reducción de precios en mercados que anteriormente estaban dominados por un único proveedor” señala el documento.

Los principales medicamentos que marcaron esta transformación son rituximab, bevacizumab, semaglutida, pembrolizumab, enzalutamida, la denominada triple terapia y nusinersen. Todos ellos corresponden a tratamientos de alto impacto presupuestario, ya sea por su costo elevado o por su incidencia en patologías críticas como cáncer, enfermedades autoinmunes, diabetes tipo 2 o atrofia muscular espinal.

El trabajo de Cilfa estima que los ahorros acumulados por la fabricación local de estos medicamentos ascienden a 10,287 mdd hasta la fecha. Además, si se proyecta la evolución del mercado en los próximos cinco años, esa cifra podría incrementarse en otros 10,444 mdd.

De este modo, los ahorros totales superarán los 20 mil mdd en poco más de una década, considerando los montos ya alcanzados y los que se esperan en el futuro. En el mismo sentido, el estudio calcula que los ahorros anuales podrían pasar de 1,700 mdd actuales a 2,089 mdd por año en el próximo lustro.