Europa Press. Roche anunció que la Comisión Europea aprobó Evrysdi (risdiplam) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) 5q en pacientes a partir de dos meses de edad, con un diagnóstico clínico de AME tipo 1, tipo 2 o tipo 3 o con una a cuatro copias de SMN2.
La AME es una de las principales causas genéticas de mortalidad infantil y la AME 5q es la forma más frecuente de la enfermedad. Esta patología causa debilidad y atrofia muscular progresiva, y sigue existiendo una importante necesidad médica no cubierta, especialmente en los adultos con AME.
La aprobación de Evrysdi, primer y único tratamiento de la AME con eficacia demostrada que puede administrarse en casa, transforma potencialmente las opciones de tratamiento para un amplio grupo de personas que viven con AME en Europa. Al evitar la necesidad de administración hospitalaria, esta terapia puede reducir la carga de quienes viven con AME, así como la de sus cuidadores y de los sistemas sanitarios. Agradecemos a la comunidad de AME su colaboración, la confianza que han depositado en nosotros y su compromiso incondicional para lograr este importante hito”, indicó Levi Garraway, chief medical officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche.
Roche está trabajando estrechamente con los organismos de reembolso y evaluación de los países europeos para permitir un acceso amplio y rápido a los pacientes que lo necesitan. En los próximos días, 'Evrysdi' estará disponible para los pacientes en Alemania y, a principios de abril, en Francia mediante la Autorización Temporal de Uso. Los expedientes de reembolso se están presentando en muchos países en previsión de la decisión de la Comisión Europea para minimizar cualquier retraso en el acceso de los pacientes.
Hoy también publicamos las siguientes notas y más...
