Agencias. La compañía farmacéutica BioMarin informó que su tratamiento Roctavian fue aprobada por la Comisión Europea como la primera terapia génica para la hemofilia A, otorgando una autorización de comercialización condicional al medicamento en adultos con hemofilia A grave que no tienen inhibidores del factor VIII.
Junto con la autorización, Roctavian cuenta con una designación de medicamento huérfano en la Unión Europea, que permite los codiciados 10 años de exclusividad en el mercado. Aun así, la compañía con sede en California tendrá que trabajar duro para convencer a los compradores extranjeros del costoso valor del medicamento.
La terapia génica única de BioMarin funciona mediante la entrega de un gen funcional diseñado para ayudar al cuerpo a producir el factor VIII por sí mismo, sin necesidad de una profilaxis continua contra la hemofilia. Las personas con hemofilia A sufren una mutación en el gen responsable de producir el factor VIII, que es una proteína esencial para la coagulación de la sangre, ha explicado la compañía.
El fármaco Roctavian representa uno de los dos lanzamientos “transformacionales” para BioMarin, el otro es el tratamiento para la acondroplasia Voxzogo, tal y como anunció meses atrás Jean-Jacques Bienaimé, director ejecutivo de la compañía. Desde entonces, Voxzogo llegó al mercado estadounidense tras su aprobación por la Agencia Americana del Medicamento (FDA) en noviembre de 2021.
Cabe mencionar que BioMarin aún tiene pendiente la presentación de Roctavian ante la FDA. En junio, la compañía retrasó los planes para volver a presentar su solicitud hasta septiembre. En este sentido, explicó que la FDA había solicitado información adicional.
Hoy también publicamos las siguientes notas y más...
Sanofi finaliza programa de desarrollo de su tratamiento contra el cáncer de mama
Pierre Fabre anuncia nuevos directores generales para México y Brasil
