Comunicado. AcuraStem, empresa de biotecnología basada en pacientes que es pionera en cómo se desarrollan tratamientos para enfermedades neurodegenerativas, anunció que firmó un acuerdo de licencia con Takeda para desarrollar y comercializar las terapias dirigidas PIKFYVE de AcuraStem, incluida la AS. -202, un oligonucleótido antisentido (ASO) innovador para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
PIKFYVE es un nuevo objetivo terapéutico para la ELA y también puede ser relevante para el tratamiento de proteinopatías TDP-43 adicionales, como la demencia frontotemporal (DFT). La estrategia terapéutica de AcuraStem para PIKFYVE se centra en abordar la neurodegeneración expulsando agregados de proteínas tóxicas y protegiendo la función neuronal saludable.
Con base en los términos del acuerdo, Takeda recibirá una licencia mundial exclusiva para el programa PIKFYVE de AcuraStem. AcuraStem recibirá pagos iniciales y por hitos por un total de aproximadamente 580 mdd si se logran todos los hitos clínicos, regulatorios y comerciales futuros durante la vigencia del acuerdo, más regalías escalonadas sobre las posibles ventas netas de cualquier producto comercial resultante de esta licencia.
“Nuestro objetivo es desarrollar tratamientos transformadores para algunas de las enfermedades neurológicas más debilitantes de la sociedad, incluida la ELA. Si bien los recientes avances en el tratamiento han brindado nuevas esperanzas a algunos pacientes, sigue existiendo una importante necesidad insatisfecha”, afirmó Sarah Sheikh, jefa de la Unidad del Área Terapéutica de Neurociencia de Takeda."
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