Comunicado. La FDA dio a conocer que aprobó el tratamiento Relyvrio (fenilbutirato de sodio/taurursodiol) para tratar a pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), comúnmente conocida como enfermedad de Lou Gehrig.
Esta aprobación proporciona otra opción de tratamiento importante para la ELA, una enfermedad potencialmente mortal que actualmente no tiene cura. La FDA sigue comprometida con facilitar el desarrollo de tratamientos adicionales para este padecimiento”, dijo Billy Dunn, director de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
Relyvrio se puede tomar por vía oral combinando un paquete en ocho onzas de agua a temperatura ambiente. También se puede administrar a través de una sonda de alimentación. La dosis recomendada para las primeras tres semanas es un paquete (3 gramos de fenilbutirato de sodio y 1 gramo de taurursodiol) al día. Después de tres semanas, la dosis aumenta a un paquete dos veces al día. El medicamento se puede tomar antes de un refrigerio o una comida.
La eficacia de Relyvrio para el tratamiento de la ELA se demostró en un estudio de 24 semanas, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos. En el ensayo, 137 pacientes adultos fueron aleatorizados para recibir Relyvrio o placebo. Los pacientes tratados con Relyvrio experimentaron una tasa de disminución más lenta en una evaluación clínica del funcionamiento diario en comparación con los que recibieron un placebo. Además, se observó una supervivencia general más prolongada en un análisis post hoc a largo plazo de pacientes que originalmente recibieron Relyvrio frente a aquellos que originalmente recibieron placebo.
La FDA otorgó a esta solicitud la designación de revisión prioritaria y también recibió la designación de medicamento huérfano que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. La FDA otorgó la aprobación de Relyvrio a Amylyx Pharmaceuticals Inc.
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