Comunicado. Asklepios BioPharmaceutical, compañía de terapia génica, dio a conocer que presentará los resultados preliminares de un estudio clínico de Fase 1b que investiga la seguridad y la eficacia de AB-1005, una terapia génica del factor neurotrófico derivado de la línea de células gliales (GDNF) del virus adenoasociado 2 (AAV2) para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson de leve a moderada.
Los resultados iniciales del estudio abierto que investiga AB-1005, sugieren que tanto la terapia génica como la administración neuroquirúrgica son generalmente seguras, bien toleradas y asociadas con una mayor cobertura putaminal media y mejoras clínicas. El estudio incluyó a 11 participantes que habían completado entre nueve y 18 meses de seguimiento clínico posterior al tratamiento, de los cuales 10 habían completado más de 12 meses.
La compañía refirió que más de 10 millones de personas en todo el mundo viven actualmente con la enfermedad de Parkinson, que es debilitante y el trastorno neurodegenerativo del movimiento más común en el mundo. A nivel mundial, la discapacidad y la muerte relacionadas con la enfermedad de Parkinson están aumentando más rápidamente que con cualquier otro trastorno neurológico. 3
Si bien la administración de GDNF se ha investigado para la enfermedad de Parkinson durante años, los resultados han sido mixtos. Se ha racionalizado que al mejorar la administración de GDNF de la terapia génica AAV2 con administración mejorada de convección monitoreada por MRI, puede ser posible superar la limitación de cobertura putaminal insuficiente para lograr mejoras clínicas en la función motora. Además, los ensayos clínicos en la enfermedad de Parkinson durante la última década han demostrado que el AAV es un vector adecuado y bien tolerado para la terapia génica.
AskBio se compromete a investigar el potencial que tiene la terapia génica GDNF para los pacientes con enfermedad de Parkinson de leve a moderada.
Aunque se necesitan ensayos en curso para confirmar estos hallazgos, la compañía cree que representan un paso adelante en el avance de las soluciones terapéuticas para las personas con esta enfermedad debilitante.
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