Comunicado. Jnana Therapeutics, empresa de biotecnología que aprovecha su plataforma de quimioproteómica de próxima generación para descubrir medicamentos para objetivos difíciles de combatir, anunció que recibió la autorización de la FDA de su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para el estudio clínico de JNT-517 para el tratamiento de la fenilcetonuria (PKU).
El programa de fase 1 en curso de Jnana de JNT-517 se inició en Australia en el cuarto trimestre de 2022 en voluntarios sanos. Después de la Fase 1a, el programa se expandirá para incluir sitios clínicos en los EE. UU., y el subestudio de la Fase 1b evaluará JNT-517 en personas con PKU, con el potencial de demostrar una prueba clínica de concepto que respalde un programa de registro posterior.
“La autorización de nuestra IND para JNT-517 por parte de la FDA, la primera presentación de IND de Jnana, marca un próximo paso emocionante para Jnana y creemos que para las personas con PKU que tienen opciones de tratamiento limitadas. Estamos muy emocionados de avanzar en nuestro programa de Fase 1 y esperamos trabajar con investigadores, grupos de defensa y personas que viven con PKU”, dijo Joanne Kotz, co- fundador y CEO de Jnana Therapeutics.
La PKU es un trastorno metabólico hereditario causado por una deficiencia de la enzima fenilalanina hidroxilasa (PAH). Esta enzima es necesaria para la descomposición de la fenilalanina (Phe), un aminoácido que se encuentra en todos los alimentos que contienen proteínas. Cuando la PAH es deficiente o defectuosa, la Phe se acumula a niveles anormalmente altos en la sangre. Si no se tratan, los niveles tóxicos de Phe en la sangre pueden provocar un deterioro neurológico progresivo y grave y complicaciones neuropsicológicas.
Cabe mencionar que el JNT-517 es un inhibidor de molécula pequeña del transportador de fenilalanina SLC6A19 que tiene el potencial de ser una terapia oral de primera clase utilizada para tratar a cualquier persona con PKU, independientemente de su edad o genotipo. JNT-517 actúa en un nuevo sitio alostérico críptico para bloquear la reabsorción renal de Phe y ofrece un nuevo enfoque prometedor para reducir los niveles de Phe en sangre. La FDA ha otorgado la designación de enfermedad pediátrica rara JNT-517.
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