Comunicado. Pfizer dio a conocer que la FDA aprobó su solicitud de licencia biológica (BLA) para fidanacogén elaparvovec para el tratamiento de adultos con hemofilia B. En paralelo, la solicitud de autorización de comercialización europea (MAA) también ha sido aceptada y está siendo revisada por la EMA.
Fidanacogén elaparvovec es una nueva terapia génica en fase de investigación que contiene una cápside (cubierta de proteína) del virus adenoasociado (AAV) creado mediante bioingeniería y una variante de alta actividad del gen del factor IX de coagulación humano (FIX). Para las personas que viven con hemofilia B, el objetivo de esta terapia génica es permitirles producir FIX por sí mismos a través de este tratamiento único en lugar de necesitar infusiones intravenosas regulares de FIX, como es el tratamiento estándar actual.
“La terapia génica marca una nueva era de avance científico y, si se aprueba, creemos que el fidanacogén elaparvovec tiene el potencial de transformar la vida de las personas que viven con hemofilia B y son elegibles para recibir tratamiento. Esperamos continuar trabajando con las autoridades reguladoras globales para llevar este innovador tratamiento potencial a los pacientes lo más rápido posible”, dijo Chris Boshoff, director de Desarrollo, Oncología y Enfermedades Raras, Desarrollo de Productos Globales de Pfizer.
Y agregó: “Los pacientes están en el centro de nuestro legado de innovación en hemofilia. A pesar del progreso significativo en su tratamiento, las personas que viven con hemofilia continúan experimentando interrupciones en su vida diaria y necesitan nuevas opciones”.
Cabe mencionar que Pfizer tiene actualmente tres programas de Fase 3 que investigan la terapia génica en poblaciones donde existe una gran necesidad insatisfecha: hemofilia B, hemofilia A y distrofia muscular de Duchenne. También se está llevando a cabo un ensayo de fase 3 que investiga marstacimab, un nuevo inhibidor de la vía del factor anti-tejido en investigación (anti-TFPI) que se está estudiando para el tratamiento de personas con hemofilia A y B con y sin inhibidores.
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