Comunicado. En el marco del Día Mundial de la Amiloidosis, a conmemorarse hoy 26 de octubre, organizado por la Amyloidosis Alliance y las organizaciones de pacientes de más de 18 países en cuatro continentes, que se unen para alertar a autoridades, comunidad médica y población en general, sobre el largo camino que recorren dichos pacientes antes de llegar a un diagnóstico, el cual se retarda hasta por cuatro años en promedio.

La amiloidosis hereditaria por transtiretina (AhTTR) es una enfermedad genética producida por una proteína anormal llamada “amiloide” fabricada en el hígado. Es poco frecuente, progresiva y multisistémica, es decir, que afecta a varios órganos y sistemas del cuerpo humano, 20% de los cuales presentan polineuropatía (trastorno de los nervios periféricos) y 80% cardiomiopatía (enfermedades del músculo cardiaco).

“La AhTTR es una enfermedad compleja que comúnmente se confunde por la comunidad médica de primer nivel con otras enfermedades como diabetes. De hecho, en México, uno de cada tres pacientes consulta al menos a cinco médicos antes de saber que padece amiloidosis. Estamos conscientes de que la capacitación médica de primer y segundo nivel es la clave para reducir la brecha diagnóstica actual y nos encontramos trabajando en ello”, aseveró Adriana Briones, presidenta de la Fundación de Familias con Amiloidosis en México (FFAM).

Algunos de los síntomas más comunes de esta enfermedad van desde disfunción sexual, cambios en la imagen corporal, diarreas incontrolables, pérdida del control de esfínteres y pérdida de habilidades motoras que vuelve dependientes a los pacientes.

Las estimaciones existentes sugieren una prevalencia mundial de 50 mil individuos, con diferentes presentaciones fenotípicas de la enfermedad. En México, se estima que la prevalencia de hATTR es de 0.89 casos por cada 100 mil habitantes y los estados con más casos son Morelos, Guerrero, Ciudad de México y Guanajuato.

De forma que, la FFAM se encuentra activamente impulsando una campaña de identificación de pacientes con AhTTR en las zonas de más alto índice endémico de esta enfermedad, con el objetivo de rastrear posibles casos de pacientes en familias en las que existen o han existido casos de AhTTR y, de esta forma, acortar su curva diagnóstica y que puedan tener acceso a tratamientos que les otorguen una mejor calidad de vida.

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Comunicado. Astellas Pharma y Taysha Gene Therapies anunciaron una inversión estratégica para apoyar el avance de los programas de desarrollo de terapia génica de virus adenoasociados (AAV) de Taysha para el tratamiento del síndrome de Rett y neuropatía axonal gigante (GAN).

Las opciones futuras para aplicar potencialmente las capacidades globales de I+D, fabricación y comercialización de Astellas en terapia génica a los innovadores programas de desarrollo de terapia génica AAV de Taysha para enfermedades genéticas del sistema nervioso central (SNC) crean la oportunidad para que las dos empresas mejoren el desarrollo de nuevas opciones de tratamiento para pacientes con síndrome de Rett y GAN, que tienen necesidades médicas graves no cubiertas.

Con base en los términos del acuerdo, Astellas invertirá un total de 50 mdd para adquirir el 15% de las acciones ordinarias en circulación de Taysha y recibir una opción exclusiva para licenciar dos de los programas de etapa clínica de Taysha: TSHA-102 para el síndrome de Rett y TSHA- 120 para GAN. Además, Taysha otorgó a Astellas ciertos derechos relacionados con cualquier posible cambio de control de Taysha. Los acuerdos definitivos se ejecutarían una vez que Astellas ejerciera dicha opción, y cualquier transacción de cambio de control requeriría la aprobación de los accionistas de Taysha.

Taysha participa en el desarrollo de terapias génicas AAV administradas por vía intratecal para enfermedades monogénicas del SNC. Como parte del enfoque de plataforma, Taysha tiene una cartera prometedora, que incluye TSHA-102, que es la primera y única terapia génica en desarrollo clínico para el síndrome de Rett, y TSHA-120, que se encuentra en fase 1/2 de desarrollo para el tratamiento de GAN y en espera de comentarios regulatorios.

Por su parte, Astellas continuará desarrollando su capacidad para brindar nuevas terapias génicas a los pacientes, luego de la adquisición de Audentes (ahora Astellas Gene Therapies, California) en enero de 2020 y la construcción de una planta de fabricación comercial GMP de última generación en Carolina del Norte, que fue inaugurado en junio de este año.

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Johnson & Johnson planea recortes en su personal por impacto de la inflación

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Agencias. La farmacéutica Johnson & Johnson informó de que podría eliminar algunos puestos de trabajo debido a la presión inflacionaria y a los desafíos por el dólar, que impactan de manera negativa el panorama global con el aumento del precio.

Joseph Wolk, director financiero de Johnson & Johnson, explicó que la multinacional estadounidense está buscando pasar de ser un negocio de tres segmentos a dos en su unidad de consumo. El negocio, que se llamará Kenvue, tendrá muchas de las marcas más conocidas de la compañía, como Band-Aid y Tylenol y se dividirá a fines del próximo año.

Desde la empresa informaron que han tratado los efectos de la inflación en su negocio y el impacto que sufren por el dólar, reduciendo las ganancias de 2023 entre 40 y 45 centavos, las acciones de Johnson & Johnson cayeron a 166.29 dólares (168 euros).

“Estamos buscando asegurarnos de que nuestros recursos se implementen en esos proyectos, esas iniciativas, esos servicios que realmente agregan el mayor valor para nuestro negocio”, dijo Wolk.

Cabe destacar que la compañía espera que estas presiones inflacionarias disminuyan el próximo año, aunque advierten que el aumento de costes del inventario fabricado en 2022 podría afectar las ganancias de 2023.

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