Comunicado. Biogen anunció que la FDA aprobó la inyección de 100 mg/15 ml de Qalsody (tofersen) para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en adultos que tienen una mutación en el gen superóxido dismutasa 1 (SOD1).
Dicha indicación está autorizada bajo aprobación acelerada basada en la reducción de la cadena ligera de neurofilamentos plasmáticos (NfL) observada en pacientes tratados con Qalsody. La continuación de la aprobación para esta indicación puede depender de la verificación del beneficio clínico en los ensayos confirmatorios. El estudio ATLAS de fase 3 en curso de tofersen en personas con SOD1-ALS presintomático servirá como ensayo confirmatorio.
Los neurofilamentos son proteínas que se liberan de las neuronas cuando se dañan, lo que las convierte en un marcador de neurodegeneración.
“Durante más de una década, Biogen se ha mantenido firme en nuestro compromiso de buscar tratamientos para la ELA, y quiero agradecer a los científicos y a toda la comunidad de ELA que han trabajado incansablemente para traer este tratamiento único en su tipo a las personas con SOD1-ALS. Hoy también marca un momento crucial en la investigación de la ELA, ya que obtuvimos, por primera vez, el consenso de que el neurofilamento se puede usar como un marcador sustituto con una probabilidad razonable de predecir el beneficio clínico en SOD1-ALS. Creemos que este importante avance científico acelerará aún más el desarrollo de fármacos innovadores para la ELA”, dijo Christopher A. Viehbacher, presidente y director ejecutivo de Biogen.
Qalsody es el primer tratamiento aprobado para abordar una causa genética de la ELA. Biogen colaboró con Ionis Pharmaceuticals en el desarrollo inicial de tofersen. Su eficacia se evaluó en un estudio clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de 28 semanas en pacientes de 23 a 78 años de edad con debilidad atribuible a la ELA y una mutación SOD1 confirmada por un laboratorio central. Un total de 108 pacientes fueron aleatorizados 2:1 para recibir tratamiento con Qalsody 100 mg o placebo durante 24 semanas (tres dosis de carga seguidas de 5 dosis de mantenimiento). Se permitió el uso concomitante de riluzol y/o edaravona para los pacientes y, al inicio del estudio, el 6 % de los pacientes tomaban riluzona y el 8% tomaban edaravona.
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