Comunicado. BioMarin Pharmaceutical anunció que la FDA aprobó su terapia génica ROCTAVIAN (valoctocogén roxaparvovec-rvox) para el tratamiento de adultos con hemofilia A grave (deficiencia congénita de factor VIII (FVIII) con actividad de FVIII < 1 UI/dl) sin anticuerpos contra el serotipo 5 del virus adenoasociado (AAV5) detectados por una prueba aprobada por la autoridad sanitaria estadounidense.
La infusión de dosis única es la primera terapia génica aprobada para la hemofilia A grave en Estados Unidos. ROCTAVIAN fue aprobado por primera vez por la EMA en agosto de 2022.
La compañía farmacéutica indicó que la hemofilia A es una condición genética de por vida causada por una mutación en el gen responsable de producir una proteína llamada FVIII, que es necesaria para la coagulación de la sangre. Cuando la cantidad es muy deficiente, la afección pone a las personas con hemofilia A en riesgo de sufrir hemorragias dolorosas y potencialmente mortales, que pueden ocurrir espontáneamente. Con el estándar de atención actual, las personas se someten a una terapia preventiva de por vida, recibiendo infusiones o inyecciones a intervalos de rutina engorrosos para mantener suficiente factor de coagulación en el torrente sanguíneo para prevenir hemorragias.
“ROCTAVIAN está diseñado para reemplazar la función del gen mutado, lo que permite que las personas con hemofilia A severa produzcan su propio FVIII y, por lo tanto, limiten los episodios de sangrado”.
“La aprobación de hoy de ROCTAVIAN se basa en el historial comprobado de BioMarin de avances en tratamientos que se enfocan en la causa subyacente de afecciones genéticas potencialmente mortales, que ha producido ocho terapias comerciales mejores o primeras en su clase. Nos enorgullece ofrecer ahora a los adultos con hemofilia A grave una opción de tratamiento de dosis única por única vez. Estamos especialmente agradecidos con la comunidad de trastornos hemorrágicos por su apoyo a este programa, y con todos los pacientes y proveedores de atención médica que participaron en nuestros ensayos clínicos”, dijo Jean-Jacques Bienaimé, presidente y director ejecutivo de BioMarin.
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