Comunicado. La FDA anunció sus planes para crear un nuevo comité asesor para especializarse en tratamientos de enfermedades metabólicas genéticas. El anuncio aclaró que el comité asesor estaría bajo la División de Enfermedades Raras y Genética Médica, un subconjunto de la Oficina de Enfermedades Raras, Pediatría, Urología y Enfermedades Raras del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER). Medicina Reproductiva (ORPURM).
Los comités asesores de la FDA desempeñan un papel fundamental en la evaluación y aprobación de productos médicos. Los comités, compuestos por varios miembros con distintos antecedentes, evalúan los productos en cuanto a seguridad, eficacia y uso apropiado, y utilizan estas conclusiones para asesorar a la FDA sobre acciones regulatorias, como la aprobación de medicamentos.
“Los comités asesores permiten a la FDA recibir aportes invaluables de médicos, expertos de la industria, académicos, pacientes, cuidadores y otras partes interesadas externas al evaluar los posibles beneficios y riesgos de una nueva terapia. Son una parte esencial del trabajo de la FDA. Estos paneles de expertos apoyan a la agencia al ayudar a garantizar que las decisiones de la FDA sobre la seguridad y eficacia de los productos farmacéuticos estén informadas y alineadas con nuestras prioridades y objetivos”, dijo Patrizia Cavazzoni, directora del CDER de la FDA.
Los nueve miembros, incluido el presidente del comité, son reclutados en función de su experiencia y pueden incluir investigadores, ingenieros, personal médico, químicos, biólogos y más. Para este panel, la FDA busca reclutar expertos en genética metabólica, manejo de errores congénitos del metabolismo, diseño de ensayos en poblaciones pequeñas, ciencia traslacional, epidemiología o estadística, y pediatría.
“Las enfermedades metabólicas genéticas incluyen enfermedades muy raras que afectan individualmente a un número limitado de pacientes. El desarrollo de fármacos para estas afecciones presenta desafíos únicos y complejos; por lo tanto, hay pocos tratamientos disponibles para los pacientes. Este nuevo comité asesor proporcionará un foro para la discusión de temas complicados con expertos técnicos y científicos especializados y diversos en el campo de la genética metabólica”, dijo Janet Maynard, directora de ORPURM.
Hoy también publicamos las siguientes notas y más...
Moderna prevé vacuna contra cáncer de piel en 2025
Avara Pharmaceutical Services invertirá en expandir sus operaciones en Puerto Rico
