Comunicado. Pfizer y Beam Therapeutics, empresa de biotecnología que desarrolla medicamentos genéticos de precisión a través de la edición de base, anunciaron la colaboración de investigación de un año centrada en programas de edición de bases in vivo para tres objetivos para enfermedades genéticas raras del hígado, los músculos y el sistema nervioso central.
Los programas de edición de base que se evaluarán como parte de la colaboración aprovecharán las tecnologías de administración in vivo patentadas de Beam, que utilizan ARN mensajero (ARNm) y nanopartículas de lípidos (LNP) para entregar editores de base a los órganos objetivo. Combinando estas tecnologías con la experiencia comprobada de Pfizer en el desarrollo y fabricación de medicamentos y vacunas, esta colaboración busca avanzar en terapias potencialmente transformadoras para pacientes que viven con enfermedades raras.
Las tecnologías patentadas de edición de bases de Beam están diseñadas para habilitar una nueva clase de medicamentos genéticos de precisión que se dirigen a una sola base en el genoma sin hacer una ruptura de doble cadena en el ADN. Este enfoque tiene como objetivo crear una edición más precisa y eficiente en comparación con los métodos de edición de genes tradicionales, que funcionan mediante la creación de rupturas de doble cadena específicas en el ADN, lo que genera desafíos potenciales asociados con modificaciones de ADN no deseadas.
“En Pfizer, creemos en el potencial de las tecnologías de ARNm y LNP para abordar las mayores necesidades no satisfechas de los pacientes, como lo demuestra el impacto beneficioso que nuestra vacuna Covid-19 basada en ARNm/LNP está teniendo en la pandemia”, dijo Mikael Dolsten, director científico y presidente de Investigación, Desarrollo y Medicina a nivel mundial de Pfizer.
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