Comunicado. PTC Therapeutics anunció que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA adoptó un dictamen positivo para la ampliación de la autorización de comercialización de Evrysdi (risdiplam) para incluir a los lactantes menores de dos meses en la Unión Europa (UE). Se espera una decisión final sobre la aprobación en 2024.
“La opinión del CHMP representa otro hito importante en el desarrollo de Evrysdi. Los bebés presintomáticos son un grupo importante de pacientes que merecen acceso a tratamientos orales administrados en el hogar al comienzo de la enfermedad”, dijo Matthew B. Klein, director ejecutivo de la compañía.
La opinión del CHMP se basa en el análisis intermedio RAINBOWFISH (n=18), que incluyó a seis bebés con dos o tres copias del gen SMN2 que completaron al menos un año de evaluaciones del estudio. De éstos, el 100 % (6/6) podía sentarse después de un año de tratamiento con Evrysdi, el 67% (4/6) podía ponerse de pie y el 50% (3/6) podía caminar de forma independiente. Todos los lactantes estaban vivos a los 12 meses sin ventilación permanente.
Evrysdi se basó en la plataforma de empalme de PTC. Es comercializado por Roche y en Estados Unidos por Genentech, miembro del Grupo Roche. Cabe mencionar que Roche lidera el desarrollo clínico de Evrysdi como parte de una colaboración con la SMA Foundation y PTC Therapeutics.
Hoy también publicamos las siguientes notas y más...
BeiGene acelera su impulso global con sólidos resultados financieros del segundo trimestre
Chinoin lanza probiótico al mercado mexicano
