Comunicado. Takeda presentó los resultados provisionales favorables de un ensayo cruzado, abierto, controlado y aleatorizado de fase 3 que evalúa la seguridad y la eficacia de la terapia de reemplazo con TAK-755 (ADAMTS13 recombinante) para el tratamiento profiláctico de la púrpura trombocitopénica trombótica congénita (cTTP) y las características farmacocinéticas (PK) de TAK-755, así como datos a largo plazo sobre la profilaxis con TAK-755 de una fase 3b estudio de continuación.
cTTP es un trastorno de la coagulación de la sangre ultra raro, crónico y debilitante causado por una deficiencia en la enzima ADAMTS13. La presentación clínica de la cTTP se encuentra en un espectro de gravedad que va desde eventos agudos graves de TTP hasta manifestaciones crónicas y recurrentes de TTP (por ejemplo, trombocitopenia, actividad hemolítica, dolor de cabeza, dolor abdominal). Los eventos agudos de TTP tienen una tasa de mortalidad de >90% si no se tratan. Estos estudios se diseñaron para evaluar el beneficio clínico de TAK-755 en pacientes con cTTP en múltiples criterios de valoración clínicamente relevantes y en base a la totalidad de la evidencia proporcionada por los datos de eficacia, farmacocinética, seguridad y tolerabilidad. Se evaluaron los eventos de PTT agudos y subagudos, incluidos los signos y síntomas específicos de órganos relacionados con la PTT.
“Las personas con cTTP se enfrentan a situaciones potencialmente mortales y síntomas debilitantes, y no tienen un tratamiento aprobado para la enfermedad. “Nos sentimos alentados por lo que estos resultados positivos significan para las personas que viven con este raro trastorno, y esperamos continuar avanzando en este programa para los pacientes que pueden beneficiarse del tratamiento con TAK-755”, dijo Daniel Curran, jefe de la Unidad del Área Terapéutica de Hematología y Genética Rara de Takeda.
Takeda también presentó un análisis intermedio del estudio de continuación de Fase 3b, que evaluó la seguridad y la eficacia de la profilaxis a largo plazo con TAK-755 en 29 pacientes con cTTP. Los resultados demostraron un perfil de seguridad consistentemente favorable con la profilaxis con TAK-755 y sin desarrollo de anticuerpos neutralizantes.
