Comunicado. BioMarin Pharmaceutical anunció que la FDA otorgó la aprobación acelerada a Voxzogo (vosoritida) para inyección, indicado para aumentar el crecimiento lineal en pacientes pediátricos con acondroplasia de cinco años o más con epífisis abiertas (placas de crecimiento.
En pacientes con acondroplasia, el crecimiento óseo endocondral, un proceso esencial mediante el cual se crea tejido óseo, se regula negativamente debido a una mutación de ganancia de función en el gen del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3). Voxzogo, un análogo del péptido natriurético (CNP) de tipo C, representa una nueva clase de terapia, que actúa como un regulador positivo de la vía de señalización aguas abajo del FGFR3 para promover el crecimiento del hueso endocondral.
Jean-Jacques Bienaimé, presidente y director ejecutivo de BioMarin, compartió: “Voxzogo es una novedad médica que se basa en el enfoque de BioMarin en la genética molecular y se dirige a la causa subyacente de la afección. Más de una década de investigación científica respalda el avance médico que representa Voxzogo. Agradecemos a la FDA por reconocer su valor como la primera opción de tratamiento terapéutico para niños con acondroplasia”.
Se espera que Voxzogo esté disponible en los Estados Unidos a mediados o finales de diciembre, y BioMarin comenzará la promoción de Voxzogo de inmediato.
Cabe recordar que, en agosto de 2021, la Comisión Europea aprobó Voxzogo. Las revisiones de las autorizaciones de comercialización están en proceso en Japón, Brasil y Australia, con posibles aprobaciones en estos países para 2022.
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