Comunicado. GSK y Wave Life Sciences, compañía de medicamentos genéticos en etapa clínica, anunciaron una colaboración estratégica para avanzar en la terapia con oligonucleótidos, incluido el programa de edición de ARN preclínico de Wave dirigido a la deficiencia de antitripsina alfa-1 (AATD), WVE-006.
La colaboración de descubrimiento tiene un periodo de investigación inicial de cuatro años y combina los conocimientos exclusivos de GSK sobre la genética humana, así como sus capacidades comerciales y de desarrollo global, con la plataforma de descubrimiento y desarrollo de fármacos propiedad de Wave, PRISM TM.
Los oligonucleótidos son hebras cortas de ADN o ARN que pueden reducir, restaurar o modular el ARN a través de varios mecanismos diferentes. La capacidad única de los oligonucleótidos para abordar una amplia gama de objetivos genómicos en múltiples áreas terapéuticas está permitiendo nuevas oportunidades para tratar una variedad de enfermedades humanas, incluidas enfermedades para las que actualmente no existen medicamentos o que históricamente han sido difíciles de tratar con moléculas pequeñas o productos biológicos.
La plataforma PRISM de Wave es la única plataforma de oligonucleótidos que ofrece tres modalidades de orientación de ARN (edición, empalme y silenciamiento, incluidos siRNA y antisentido). Es importante destacar que estas modalidades incorporan química novedosa, incluida la química principal de PN y el control de la estereoquímica, para optimizar las propiedades farmacológicas de los oligonucleótidos terapéuticos.
La colaboración incluye dos componentes principales. La primera es una colaboración de descubrimiento que permite a GSK avanzar hasta ocho programas y a Wave avanzar hasta tres programas, aprovechando la plataforma PRISM de Wave y la experiencia de GSK en genética y genómica.
Tony Wood, presidente y director científico de GSK, dijo: “La terapia con oligonucleótidos se está convirtiendo en una modalidad convencional, y esta colaboración nos permitirá utilizar nuestra posición de liderazgo en genética y genómica humana para avanzar en nuevas terapias con oligonucleótidos. La combinación de la experiencia genética de GSK con la plataforma PRISMTM, la mejor de su clase, nos permite acelerar el descubrimiento de fármacos para objetivos recientemente identificados, haciendo coincidir el objetivo con la modalidad”.
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