Comunicado. La FDA dio a conocer que retrasó tres meses su decisión de aprobación respecto a la terapia génica para la hemofilia A, Roctavian, de la empresa biotecnológica estadounidense BioMarin Pharmaceutical.
La compañía había presentado recientemente el resultado de nuevos datos sobre el tratamiento pertenecientes a investigaciones de hace tres años; sin embargo, la respuesta de la agencia se centró en la necesidad de más tiempo para anunciar la decisión final, concretamente, el 30 de junio.
Desde BioMarin explicaron que el trabajo para terminar comercializando Roctavian en Estados unidos pasa también por elaborar un contrato de garantía para los pagadores y el diseño de un plan para los centros de tratamiento en todo el país. Un proceso que llega casi seis años después de obtener la designación de terapia revolucionaria.
“Seguimos trabajando de cerca con la FDA y apreciamos el compromiso activo de la agencia mientras buscamos brindar esta importante terapia a los pacientes con hemofilia A grave”, señaló Hank Fuchs, presidente de I+D de BioMarin.
Cabe recordar que, en 2020, BioMarin recibió una carta de respuesta completa de la FDA, que recogía la preocupación sobre la duración del beneficio del medicamento. Años más tarde, la farmacéutica volvió a presentar su última solicitud en septiembre, esta vez, la agencia sanitaria estadounidense ya completó una inspección previa a la licencia de la planta de fabricación que produce Roctavian. La compañía ha estimado que los ingresos de Roctavian en 2023 oscilarán entre 100 y 200 mdd.
La a FDA completó una inspección previa a la licencia de las instalaciones de fabricación a principios de diciembre de 2022 y otorgó la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) al valoctocogén roxaparvovec en marzo de 2021. RMAT es un programa acelerado destinado a facilitar el desarrollo y la revisión de terapias de medicina regenerativa, como el valoctocogén roxaparvovec, que se espera que aborden una necesidad médica no cubierta en pacientes con afecciones graves. La designación RMAT es complementaria a la designación Breakthrough Therapy, que la empresa recibió para el valoctocogén roxaparvovec en 2017.
Además de la designación RMAT y la designación de Terapia Innovadora, el valoctocogén roxaparvovec de BioMarin también recibió la designación de Medicamento Huérfano de la EMA y la FDA para el tratamiento de la hemofilia A grave.
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