Comunicado. El laboratorio farmacéutico suizo Roche dio a conocer que sus presentaciones incluyen ocho resúmenes de su programa de atrofia muscular espinal (SMA) y tres de su programa de distrofia muscular de Duchenne (DMD), lo que demuestra su compromiso para avanzar en la comprensión clínica de estas afecciones con el objetivo de tratar a una amplia gama de personas que viven con trastornos neuromusculares.
“Estos nuevos datos resaltan aún más el convincente cuerpo de evidencia de Evrysdi en bebés, niños y adultos que viven con AME. Los resultados de nuestro programa de terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne son alentadores y representan el potencial para proporcionar resultados transformadores para las personas que viven con esta afección. Estamos agradecidos por las asociaciones que pueden ayudarnos a acelerar el progreso en SMA y DMD”, dijo Levi Garraway, director médico y director de Desarrollo Global de productos de Roche.
Se presentarán seis resúmenes del programa de desarrollo clínico Evrysdi (risdiplam), incluye datos de eficacia y seguridad de SUNFISH Parte 1 y 2 de 3 años, así como una comparación de los datos de SUNFISH Parte 2 de dos años con un grupo de control externo no tratado, los cuales destacan el perfil de seguridad y eficacia a largo plazo de Evrysdi en una amplia población de personas de dos a 25 años con AME tipo 2 o t 3. Los datos también demuestran un aumento sostenido de la función motora a lo largo del tiempo, en comparación con un grupo de control externo no tratado a los 2 años.
Cabe mencionar que Roche se asoció con Sarepta para acelerar el acceso a la terapia génica en investigación, delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001), para la DMD fuera de Estados Unidos con la aprobación de la FDA. Sarepta presentará datos de tres años del Estudio 101, un estudio abierto de Fase 1/2a que evalúa la seguridad de SRP-9001 en cuatro participantes ambulatorios de entre 4 y 7 años con DMD. Los resultados muestran un perfil de seguridad aceptable, y todos los pacientes demostraron una mejora clínicamente significativa en su evaluación ambulatoria de North Star (NSAA) desde el inicio.
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