Comunicado. Novartis anunció que la FDA aprobó Fabhalta (iptacopan) como la primera monoterapia oral para el tratamiento de adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). Fabhalta es un inhibidor del factor B que actúa de manera proximal en la vía alternativa del complemento del sistema inmunológico, proporcionando un control integral de la destrucción de los glóbulos rojos (RBC) dentro y fuera de los vasos sanguíneos (hemólisis intra y extravascular [HIV y EVH]). En los ensayos clínicos, el tratamiento con Fabhalta aumentó los niveles de hemoglobina (≥ 2 g/dL desde el inicio en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos) en la mayoría de los pacientes y en APPLY-PNH casi todos los pacientes tratados con Fabhalta no recibieron transfusiones de sangre.
La aprobación de la FDA se basa en el ensayo de fase III APPLY-PNH en pacientes con anemia residual (hemoglobina < 10 g/dl) a pesar del tratamiento previo anti-C5 que cambiaron a Fabhalta, que demostró superioridad en la mejora de la hemoglobina en ausencia de transfusiones de glóbulos rojos y en la tasa de evitación de transfusiones en comparación con los pacientes que permanecieron con tratamientos anti-C5. La aprobación también estuvo respaldada por el estudio de fase III APPOINT-PNH en pacientes que nunca habían recibido inhibidores del complemento.
Las personas con HPN tienen una mutación adquirida que hace que los glóbulos rojos sean susceptibles a la destrucción prematura por parte del sistema del complemento.
La HPN se caracteriza por hemólisis, insuficiencia de la médula ósea y trombosis en diferentes combinaciones y niveles de gravedad. Los tratamientos existentes con inhibidores de C5, administrados en forma de infusiones, pueden dejar los síntomas de HPN sin controlar. Hasta el 88% de los pacientes en tratamiento anti-C5 pueden tener anemia persistente y más de un tercio de esos pacientes requieren transfusiones de sangre al menos una vez al año.
“La aprobación de Fabhalta en Estados Unidos es un momento extraordinario para las personas que viven con HPN, sus seres queridos y los proveedores de atención médica que los atienden. Esta nueva y eficaz medicina oral puede significar que los pacientes puedan restablecer sus expectativas de vivir con HPN, una enfermedad sanguínea crónica que altera la vida. Mientras Novartis continúa centrándose en enfermedades con necesidades insatisfechas de los pacientes, estamos explorando el potencial de Fabhalta en otras enfermedades mediadas por el complemento, con el objetivo final de impulsar cambios significativos para los pacientes”, dijo Victor Bultó, presidente de Novartis en Estados Unidos.
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