Comunicado. Alexion dio a conocer que su medicamento Koselugo (selumetinib) fue aprobado en China para el tratamiento de neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos e inoperables en pacientes pediátricos con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) a partir de los tres años de edad.
La aprobación por parte de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) en China se basó en los resultados positivos del ensayo SPRINT Stratum 1 patrocinado por el Programa de Evaluación de Terapia del Cáncer (CTEP) del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) de los Institutos Nacionales de Salud. El ensayo mostró que Koselugo, una opción de tratamiento oral, redujo el tamaño de los tumores inoperables en los niños.
Cabe indicar que la NF1 es una afección genética rara y progresiva que afecta a una de cada 3000 personas en todo el mundo y se diagnostica con mayor frecuencia en niños menores de 10 años. En el 30-50 % de los pacientes, se desarrollan tumores en las vainas nerviosas (neurofibromas plexiformes) y problemas como desfiguración, disfunción motora, dolor, disfunción de las vías respiratorias, discapacidad visual y disfunción de la vejiga o del intestino.
Marc Dunoyer, director ejecutivo de Alexion, dijo: “Koselugo ofrece esperanza a los niños cuya calidad de vida y bienestar general se ven afectados por el crecimiento de tumores dolorosos y debilitantes en todo el cuerpo. Estamos orgullosos de presentar una opción de tratamiento nueva e innovadora para la comunidad de NF1 en China, cumpliendo el compromiso de Alexion de llegar a más personas que viven con enfermedades raras en China y transformar la vida de los pacientes y cuidadores en todo el mundo”.
Los resultados del ensayo SPRINT Stratum 1 Phase II se publicaron en The New England Journal of Medicine y mostraron que Koselugo demostró una tasa de respuesta objetiva del 66% (33 de 50 pacientes, respuestas parciales confirmadas) en pacientes pediátricos con NP en NF1 cuando se trata con Koselugo como monoterapia oral dos veces al día. Las reacciones adversas más comunes en el ensayo SPRINT fueron vómitos, aumento de la creatina fosfoquinasa en sangre, diarrea y náuseas.
Además de China, Koselugo también está aprobado en Estados Unidos, la Unión Europea, Japón y varios otros países para el tratamiento de pacientes pediátricos con NF1 y NP sintomáticas e inoperables.
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