Comunicado. La FDA presentó su Plan de Acción para Enfermedades Neurodegenerativas Raras, incluida la esclerosis lateral amiotrófica (ELA); se trata de una estrategia de cinco años para mejorar y prolongar la vida de las personas que viven con este tipo de enfermedades al avanzar en el desarrollo de productos médicos seguros y efectivos, así como facilitar el acceso de los pacientes a tratamientos novedosos.
“Los efectos de las enfermedades neurodegenerativas raras son devastadores, con muy pocas opciones terapéuticas efectivas disponibles para los pacientes. Reconocemos la necesidad urgente de nuevos tratamientos que puedan mejorar y prolongar la vida de las personas diagnosticadas con estas enfermedades", dijo Robert M. Califf, comisionado de la FDA.
Y agregó: “Para enfrentar ese desafío y acelerar el desarrollo de medicamentos, necesitamos enfoques innovadores para comprender mejor estas enfermedades y, al mismo tiempo, aprovechar las capacidades científicas y de investigación actuales. Este plan de acción, que incluye especialmente el uso de asociaciones público-privadas y la participación directa de pacientes, se asegurará de que la FDA esté trabajando para cumplir con la tarea establecida por el Congreso para mejorar la calidad de vida de quienes sufren al facilitar el acceso a nuevas terapias”.
Las acciones específicas del plan incluyen iniciativas de ciencia regulatoria, mejoras a los programas existentes y nuevas iniciativas de políticas. El plan se ha desarrollado de acuerdo con las disposiciones de la Ley de Aceleración del Acceso a Terapias Críticas para ALS, o ACT para ALS, que el presidente Joe Biden promulgó como ley el 23 de diciembre de 2021.
Dentro de un lapso de cinco años, el plan se centrará en impulsar el avance científico y promover la innovación para las enfermedades neurodegenerativas raras mediante la participación en actividades específicas.
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