Comunicado. Un nuevo análisis demuestra la normalización de la bilirrubina en pacientes con Fibrosis Pulmonar Idiopática tratados con LIVMARLI (maralixibat); el único inhibidor de IBAT que ha demostrado este efecto.
La mejoría del sueño observada en pacientes con FPI se correlaciona con la reducción del prurito inducida por maralixibat (seleccionado como Best of EASL).
Maralixibat demuestra eficacia y mantenimiento de la respuesta en pacientes con ALGS que pasan a la edad adulta.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) anunció ayer los datos presentados durante el Congreso 2023 de la Asociación Europea para el Estudio del Hígado (EASL), que se celebra en Viena, Austria.
Las presentaciones del congreso incluyen nuevos análisis del estudio LIVMARLI® (maralixibat) solución oral MARCH-PFIC, así como del estudio de extensión a largo plazo, MARCH-ON. MARCH-PFIC es el mayor ensayo de fase 3 en colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP), en el que se evalúan todos los tipos, incluidos los tipos genéticos que no se habían estudiado anteriormente. Los datos subrayan el mantenimiento a largo plazo del efecto, los marcadores de mejora de la salud hepática, el impacto en la mejora del sueño y los datos de seguridad a largo plazo. Además, durante la EASL se presentaron datos que demuestran el beneficio de LIVMARLI en pacientes adultos con síndrome de Alagille (ALGS).
"Estamos encantados de ver el impacto significativo que LIVMARLI tiene en múltiples medidas de salud para los pacientes con PFIC, incluyendo mejoras en parámetros clave como el sueño, el control del prurito a largo plazo y, lo que es más importante, la bilirrubina, que es un marcador de la salud del hígado y la progresión de la enfermedad", dijo Pam Vig, PhD, jefe de investigación y desarrollo de Mirum. "También estamos muy contentos de informar, por primera vez, del control del prurito con LIVMARLI en pacientes adultos con síndrome de Alagille, proporcionando información crítica en la transición de los niños a la atención de adultos. Estos datos demuestran aún más la capacidad de LIVMARLI para influir en la vida de estas personas".
Los datos de los estudios de Mirum sobre LIVMARLI (maralixibat) incluyen presentaciones orales y pósteres:
Resumen OS-072: Maralixibat produce reducciones significativas de la bilirrubina en pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva: Datos de MARCH-PFIC.
El objetivo del análisis era caracterizar el impacto de maralixibat sobre la bilirrubina en pacientes con CIFP como parte del estudio MARCH de fase 3, evaluando específicamente el cambio medio en el valor basal de la bilirrubina total y directa. La evidencia clínica sugiere que los niveles elevados de bilirrubina sérica pueden indicar peores resultados en pacientes con FPIQ. Los datos demostraron:
Maralixibat dio lugar a mejoras estadísticamente significativas en la bilirrubina total y directa en la cohorte All-PFIC frente a placebo (total: -18,4 mmol/L frente a 15,9 mmol/L, p=0,047; directa: -12,9 frente a 13,5, p=0,048).
De los pacientes con valores anormales de bilirrubina total al inicio del estudio, el 40% de los pacientes tratados con maralixibat lograron la normalización, frente a ninguno en el grupo placebo.
Las reducciones de la bilirrubina se correspondieron con reducciones de los ácidos biliares séricos (94,4% con bilirrubina total normalizada con maralixibat, 19,0% sin bilirrubina total normalizada con maralixibat, 3,3% sin bilirrubina total normalizada con placebo).
Los datos sugieren que maralixibat puede producir mejoras clínicas en la salud hepática de los pacientes con PFIC.
Maralixibat es el único inhibidor de la IBAT que ha demostrado descensos significativos de la bilirrubina total y directa en comparación con placebo en pacientes con FPIQ.
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