Comunicado. Otsuka Pharmaceutical e Ionis Pharmaceuticals, enfocada en tratamientos dirigidos al ARN con sede en California, firmaron un acuerdo de licencia para que Otsuka adquiera los derechos exclusivos de comercialización del futuro fármaco de Ionis para el angioedema hereditario (AEH), donidalorsen (nombre genérico), en Europa.
Donidalorsen es un medicamento en desarrollo clínico antisentido conjugado con un ligando (LICA, por sus siglas en inglés) diseñado para actuar sobre la vía de la precalicreína o PKK. La PKK desempeña un papel importante en la activación de los mediadores inflamatorios asociados con los ataques agudos del angioedema hereditario. El estudio fase 2 de extensión y abierto demostró que esta molécula reducía la tasa de ataques del AEH en una media del 96%, de 2.70 ataques al mes a 0.06 ataques al mes en dos años, y que el tratamiento fue bien tolerado.
Ionis está realizando actualmente dos estudios multicéntricos de fase 3: uno con doble ciego y controlado por placebo en Norteamérica y Europa, y otro mundial y abierto. Donidalorsen ha recibido la designación de medicamento huérfano en Estados Unidos en 2023.
Makoto Inoue, presidente y director general de Otsuka Pharmaceutical, declaró: “Otsuka está comprometida con el desarrollo de fármacos para enfermedades raras como la poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD). Gracias a esta colaboración con Ionis, si se consigue la aprobación de las autoridades reguladoras, esperamos hacer llegar este nuevo fármaco a los pacientes de Europa para abordar las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes con AEH”.
Con base en los términos del acuerdo, Otsuka abonará a Ionis un pago inicial de 65 mdd, al que se añadirán pagos asociados a la consecución de hitos regulatorios y ventas. Otsuka solicitará la aprobación de las autoridades reguladoras y comercializará el producto en exclusiva en Europa.
“Estamos encantados de colaborar con Otsuka, dada su demostrada capacidad para hacer llegar medicamentos para enfermedades raras a los pacientes en Europa. Este acuerdo se ajusta a nuestra estrategia de centrar inicialmente nuestros esfuerzos de comercialización en el mercado estadounidense. El perfil del producto nos está sorprendiendo favorablemente hasta la fecha y estamos deseando presentar los resultados pivotales de fase 3 en el AEH en el primer semestre del próximo año”, señaló Brett P. Monia, director ejecutivo de Ionis.
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