Agencias. Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias para enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, anunció el inicio de una colaboración preclínica con la CMT Research Foundation (CMTRF), organización estadounidense sin ánimo de lucro dirigida por pacientes y centrada en ofrecer tratamientos y curas para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT), para explorar los inhibidores de la histona deacetilasa 6 (HDAC6) de Oryzon.
La CMT es una enfermedad progresiva y degenerativa que afecta a los nervios periféricos. Es una de las afecciones más prevalentes entre las enfermedades raras y actualmente carece de tratamientos o curas eficaces. La CMT está causada por diversas mutaciones genéticas. La CMT1A es la más prevalente de todas, y representa aproximadamente la mitad de las personas con CMT.
Los inhibidores de la HDAC6 se han descrito anteriormente como tratamientos potencialmente eficaces para la CMT. Oryzon ha completado recientemente un programa de descubrimiento de inhibidores de HDAC6 que ha llevado a la selección de dos potenciales candidatos preclínicos con una eficacia, selectividad y seguridad prometedoras. En el marco de esta colaboración, la CMTRF financiará una serie de pruebas in vivo con los candidatos HDAC6 de Oryzon en un modelo murino de CMT1A, que recapitula de forma fiable muchos de los síntomas de esta enfermedad en los seres humanos.
Jordi Xaus, director científico de Oryzon, comentó: “La CMT es la indicación más prometedora para nuestros precandidatos HDAC6. La CMTRF es el aliado perfecto para explorar nuestros compuestos en esta indicación, ya que tiene una fuerte conexión con la comunidad de pacientes de CMT, un Consejo Científico Asesor muy experimentado y un fuerte compromiso para encontrar tratamientos para la CMT. Estamos encantados de iniciar esta colaboración. Si los resultados son positivos, nuestro programa de HDAC6 estaría más cerca del desarrollo clínico y de ofrecer esperanza a los pacientes de CMT. Este programa se convertiría en nuestro segundo programa epigenético en enfermedades nerviosas”.
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