Comunicado. AstraZeneca dio a conocer que Voydeya (danicopan) fue aprobado en la Unión Europea (UE) como complemento de ravulizumab o eculizumab para el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que tienen anemia hemolítica residual, considerada una enfermedad rara.
Voydeya es un inhibidor oral del factor D, el primero en su clase, desarrollado como complemento del tratamiento estándar Ultomiris (ravulizumab) o Soliris (eculizumab) para abordar las necesidades de aproximadamente el 10 al 20% de los pacientes con HPN que experimentan hemólisis extravascular (HVE) clínicamente significativa mientras reciben tratamiento con un inhibidor de C5.
La aprobación por parte de la Comisión Europea (CE) sigue la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano y se basa en los resultados del ensayo fundamental ALPHA Fase III. Los resultados del periodo de evaluación primaria de 12 semanas del ensayo se publicaron en The Lancet Hematology.
El profesor Hubert Schrezenmeier, MD, director médico del Instituto de Medicina
Marc Dunoyer, director ejecutivo de Alexion, dijo: “Para los pacientes con HPN, se ha demostrado que Voydeya como terapia complementaria aborda los signos y síntomas de EVH clínicamente significativa, incluida la anemia, mientras se mantiene el tratamiento estándar con Soliris. o Ultomiris . Esperamos que este inhibidor del factor D, el primero de su clase, esté disponible para los pacientes en Europa y mejorar su acceso en todo el mundo”.
El ensayo ALPHA de fase III evaluó la eficacia y seguridad de Voydeya como complemento de Ultomiris o Soliris en pacientes con HPN que experimentaron EVH clínicamente significativa. Los resultados mostraron que Voydeya cumplió con el criterio de valoración principal de cambio en la hemoglobina desde el inicio hasta la semana 12 y con todos los criterios de valoración secundarios clave, incluida la evitación de transfusiones y el cambio en la puntuación de la Evaluación Funcional de la Terapia de Enfermedades Crónicas – Fatiga (FACIT-Fatigue).
Los resultados del ensayo ALPHA de fase III mostraron que Voydeya fue generalmente bien tolerado y no se identificaron nuevos problemas de seguridad. En el ensayo, los eventos adversos más comunes surgidos durante el tratamiento fueron dolor de cabeza, náuseas, artralgia y diarrea.
Voydeya ha recibido la designación de Terapia Innovadora por parte de FDA y el estatus de PRIority MEdicines (PRIME) por parte de la EMA. A Voydeya también se le ha concedido la designación de medicamento huérfano en Estados Unidos, la UE y Japón para el tratamiento de la HPN.
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