Tratamiento. Sobi anunció que la FDA autorizó su terapia de reemplazo de factor VIII para adultos y niños con hemofilia A. Efanesoctocog alfa es el primer y único tratamiento para la hemofilia A que proporciona a los pacientes niveles de actividad de factor VIII normales o casi normales con dosificación una vez a la semana, lo que resulta en una protección superior contra hemorragias en comparación con la profilaxis de factor VIII existente.
“En nombre de Sobi, me gustaría felicitar a nuestro socio de desarrollo conjunto, Sanofi, por este gran logro. Este es un hito importante en nuestra colaboración mientras trabajamos para brindar acceso a este nuevo e importante tratamiento para las personas que viven con hemofilia A en todo el mundo”, dijo Anders Ullman, director de investigación y desarrollo y asuntos médicos, y director médico de Sobi.
La aprobación de la FDA se basa principalmente en los datos del estudio fundamental de fase 3 XTEND-1 publicado recientemente en The New England Journal of Medicine. Efanesoctocog alfa una vez por semana cumplió con el criterio principal de valoración, proporcionando mejoras significativas en la protección contra hemorragias para personas con hemofilia A grave con tasas de hemorragia anualizadas (ABR) medianas y medias de 0.00 (rango intercuartílico: 0.00-1.04) y 0.71 (intervalo de confianza del 95%: 0.52-0.97), respectivamente. Efanesoctocog alfa cumplió el criterio de valoración secundario clave con una reducción significativa del 77% en ABR frente a la profilaxis previa con factor según una comparación entre pacientes. La profilaxis con efanesoctocog alfa con 50 UI/kg/semana proporcionó una actividad media del factor VIII superior al 40% durante la mayor parte de la semana con una actividad mínima del 15% el día siete, y estos niveles se asociaron con un bajo riesgo de hemorragia.
La FDA evaluó la solicitud bajo Priority Review, que se otorga a terapias que tienen el potencial de brindar mejoras significativas en el tratamiento, diagnóstico o prevención de afecciones graves.
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