Comunicado. Vertex Pharmaceuticals anunció que tres de sus investigadores recibieron el Premio Breakthrough 2024 en Ciencias de la Vida “por desarrollar combinaciones de fármacos que transforman la vida y reparan la proteína defectuosa del canal de cloruro en pacientes con fibrosis quística”.
En concreto, el premio celebra el trabajo de Paul Negulescu, Fredrick Van Goor y Sabine Hadida, que han trabajado juntos para liderar el descubrimiento de la fibrosis quística (FQ) durante más de 20 años.
“Los equipos de investigación dirigidos por Paul, Fred y Sabine descubrieron el primer y único medicamento que aborda la causa subyacente de la fibrosis quística. Este notable esfuerzo requirió el descubrimiento de tres nuevos mecanismos de acción, lo que dio como resultado las primeras terapias modificadoras de la enfermedad que actúan restaurando la función de una proteína mal plegada”, dijo David Altshuler, vicepresidente ejecutivo de investigación global y director científico de la compañía.
Y agregó: “Este premio reconoce la dedicación y creatividad de miles de personas en Vertex que abarca investigación, desarrollo, regulación, fabricación y acceso de los pacientes, así como nuestros socios en la comunidad de FQ, que han trabajado incansablemente para llevar estos medicamentos a pacientes en todo el mundo”.
En la actualidad, los cuatro medicamentos orales aprobados de Vertex tratan la FQ mejorando la función de la proteína CFTR defectuosa. El primero de estos medicamentos, KALYDECO (ivacaftor), se aprobó en 2012 y está aprobado para personas con FQ de un mes de edad o más que portan mutaciones de CFTR sensibles. El medicamento desarrollado más recientemente, TRIKAFTA, es una terapia de combinación triple (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) aprobada por primera vez en 2019 que hoy puede tratar a ~90 % de las personas con FQ que tienen mutaciones sensibles.
Cabe mencionar que Vertex está desarrollando actualmente una terapia de triple combinación en investigación para la FQ, ahora en ensayos de fase 3, que tiene el potencial de mejorar el beneficio clínico. La compañía también se encuentra en los primeros ensayos clínicos en colaboración con Moderna para desarrollar una terapia de ARNm diseñada para tratar a aproximadamente 5000 personas con FQ que no producen ninguna proteína CFTR.
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