Comunicado. Teva Pharmaceuticals dio a conocer su sitio web Honestly HD, con el objetivo de brindar información, inspiración y recursos para ayudar a los pacientes con la enfermedad de Huntington.

Además del sitio, se lanzó un canal de Twitter @HonestlyHD para apoyar aún más a la comunidad con dicho padecimiento y expandir los recursos ya disponibles a través de Honestly HD comunidad de Facebook, que proporciona un espacio virtual para compartir historias y recursos personales.

La EH es un trastorno hereditario en el que las células nerviosas del cerebro se rompen y sufren daños irreversibles. El 90% de las personas con la enfermedad de Huntington| desarrollarán corea, un trastorno del movimiento en el que niveles anormalmente altos de dopamina en el cerebro provocan movimientos corporales involuntarios como inquietud, retorcerse o sacudidas que pueden afectar las manos y la cara, las extremidades y el torso o habla y movilidad. Si bien no es el único síntoma, la corea puede tener un impacto significativo en las actividades diarias y limitar progresivamente la vida de las personas.

Además de brindar información sobre el padecimiento y la corea, Honestly HD presenta recursos útiles, que incluyen pasos para ayudar a las personas a decidir cómo y cuándo abordar la corea, una guía de discusión para ayudar a los pacientes y sus cuidadores a prepararse para las citas médicas e historias de pacientes y cuidadores sobre sus experiencias.

“La naturaleza progresiva de la enfermedad de Huntington puede crear sentimientos de aislamiento para los pacientes y sus familias, y hace que la planificación anticipada sea crucial.

Nuestra esperanza es que, además de brindar información y recursos para ayudar a controlar los síntomas de la corea de la EH y planificar el futuro, Honestly HD fomente una comunidad de apoyo e inspiración para que los pacientes y sus familias no se sientan solos”, dijo Michelle Roberts, Directora sénior, defensa médica del paciente de Teva Pharmaceuticals.

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FDA acepta revisión de solicitud de fármaco de Pharming para tratar una inmunodeficiencia primaria rara

Takeda firma acuerdo de compra de energía virtual con Enel en Estados Unidos

Comunicado. Pharming anunció que la FDA aceptó la revisión prioritaria de su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para leniolisib, un inhibidor oral selectivo de la fosfoinositida 3-quinasa delta (PI3Kδ), para tratar el raro síndrome de inmunodeficiencia primaria activada por fosfoinositida 3-quinasa delta (APDS) en adultos y adolescentes de 12 años de edad y mayores en Estados Unidos. La FDA ha asignado una fecha objetivo de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 29 de marzo de 2023, alineada con una clasificación de Revisión Prioritaria.

Enviado por Pharming el 29 de julio de 2022, la NDA fue respaldada por datos positivos de un estudio de fase II/III de leniolisib, que cumplió con sus criterios de valoración coprimarios de reducción del tamaño de los ganglios linfáticos índice y corrección de la inmunodeficiencia en la población objetivo. Esos resultados demuestran la eficacia de leniolisib sobre el placebo con una reducción estadísticamente significativa del tamaño inicial de las lesiones de linfadenopatía índice de los participantes (p = 0.006) y la normalización de su función inmunitaria, como lo demuestra una mayor proporción de células B vírgenes desde el inicio (p=0,002).

Anurag Relan, director médico de la farmacéutica, comentó: “La aceptación de la FDA para la revisión prioritaria de la solicitud de nuevo fármaco de Pharming para leniolisib es un hito que demuestra nuestro compromiso de abordar las necesidades insatisfechas de los pacientes con enfermedades raras. Con la revisión de la FDA, leniolisib avanza más en el camino regulatorio como un posible tratamiento dirigido para modificar la enfermedad. para APDS en adultos y adolescentes de 12 años de edad y mayores en Estados Unidos, que actualmente depende de terapias de apoyo como antibióticos y terapia de reemplazo de inmunoglobulina esperamos continuar trabajando estrecha colaboración con la FDA, así como con las autoridades reguladoras en todo el globo, para que leniolisib esté disponible para inmunólogos, hematólogos y sus pacientes con APDS”.

La APDS es una inmunodeficiencia primaria rara que afecta aproximadamente a uno o dos personas por millón. Es causado por variantes en cualquiera de los dos genes, PIK3CD o PIK3R1, que regulan la maduración de los glóbulos blancos. Las variantes de estos genes conducen a la hiperactividad de la vía PI3Kδ (fosfoinositido 3-quinasa delta). La señalización equilibrada en la vía PI3Kδ es esencial para la función inmunitaria fisiológica. Cuando esta vía es hiperactiva, las células inmunitarias no maduran ni funcionan correctamente, lo que lleva a inmunodeficiencia y desregulación. El padecimiento se caracteriza por infecciones sinopulmonares graves y recurrentes, linfoproliferación, autoinmunidad y enteropatía.

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Takeda firma acuerdo de compra de energía virtual con Enel en Estados Unidos

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Comunicado. La farmacéutica japonesa Takeda y Enel Norteamérica anunciaron la firma de un acuerdo de compra de energía virtual (VPPA) a largo plazo por la electricidad entregada a la central de una porción de 79 megavatios (MW) del proyecto eólico Seven Cowboy de Enel en el estado de Oklahoma en Estados Unidos para 2025 y lograr emisiones netas de GEI de cero para los alcances 1 y 2 antes de 2035.

Cabe mencionar que un VPPA es un contrato bilateral a largo plazo para energía renovable y un medio estratégico a través del cual Takeda apoya la incorporación de energía renovable a la red eléctrica local. A través del acuerdo, la farmacéutica comprará aproximadamente 350 mil MWh de electricidad de Enel anualmente, equivalente a la electricidad necesaria para alimentar alrededor de 30 mil hogares estadounidenses cada año. Esto proporciona suficiente energía para satisfacer las necesidades de electricidad anticipadas de Takeda en Estados Unidos. Se espera que el proyecto comience a operar en 2023.

“La salud de nuestro planeta y de las personas están inextricablemente vinculadas y, como tal, nos corresponde a nosotros tomar todas las medidas posibles para proteger ambas. Este acuerdo juega un papel clave en la creación de una infraestructura más sostenible, al mismo tiempo que fomenta la innovación responsable y nos permite hacer nuestra parte para minimizar nuestro impacto ambiental y abordar una de las amenazas de salud más apremiantes que enfrenta la humanidad y el planeta”, dijo Takako Ohyabu, director de asuntos corporativos globales y sustentabilidad de Takeda.

Por su parte, Paolo Romanacci, jefe del negocio de energía renovable de Enel Norteamérica, informó: “Está claro que las empresas deben desempeñar un papel de liderazgo en el impulso de la descarbonización en Estados Unidos. Enel ofrece un conjunto de soluciones personalizadas que permiten a nuestros socios alcanzar el cero neto. A través de este VPPA, Enel se enorgullece de ayudar a Takeda a avanzar hacia los objetivos de sostenibilidad de la empresa”.

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