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FDA designa medicamento huérfano de Sanofi rilzabrutinib para dos enfermedades raras

Comunicado. La FDA otorgó la designación de medicamento huérfano a rilzabrutinib, un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK), novedoso, avanzado, oral y reversible, en investigación, para dos enfermedades raras: la anemia hemolítica autoinmune caliente (AHAI caliente) y la enfermedad relacionada con IgG4 (ER-IgG4). Aún existe una importante necesidad médica no satisfecha para estas dos enfermedades raras, y ninguna de ellas cuenta con un medicamento aprobado actualmente. La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a terapias en investigación que abordan enfermedades o afecciones médicas raras que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos.

Karin Knobe, jefa global de Desarrollo de Enfermedades Raras, informó: “La designación de medicamento huérfano para estas dos enfermedades raras inmunomediadas valida nuestro compromiso continuo con la búsqueda de posibles medicamentos de primera clase para enfermedades que afectan a poblaciones pequeñas, pero que persisten con necesidades médicas no cubiertas. Nuestra continua exploración de rilzabrutinib en múltiples indicaciones demuestra nuestra convicción en su potencial para la modulación multiinmune, así como en el apoyo a las opciones de tratamiento, independientemente de la rareza de la enfermedad”.

Rilzabrutinib se encuentra actualmente en revisión regulatoria en Estados Unidos, la Unión Europea y China para su posible uso en la trombocitopenia inmunitaria (PTI). La fecha límite para la decisión regulatoria de la FDA sobre la PTI, que recibió la designación de vía rápida, es el 29 de agosto de 2025. Rilzabrutinib también recibió la designación de medicamento huérfano para la PTI en EE. UU., la UE y Japón.

En pacientes con RD-IgG4, los resultados de un estudio de fase 2a (identificador del estudio clínico: NCT04520451) mostraron que el tratamiento con rilzabrutinib durante 52 semanas redujo la exacerbación de la enfermedad, otros marcadores de la enfermedad y la reducción de la dosis de glucocorticoides. Se publicarán resultados más detallados en una próxima reunión médica.

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Novartis invertirá 23 mil mdd en Estados Unidos

Roche presenta nuevos avances terapéuticos y diagnósticos para el Alzheimer

Comunicado. Roche anunció la presentación de nuevos datos en la Conferencia Internacional AD/PD 2025 sobre las Enfermedades de Alzheimer y Parkinson, celebrada en Viena (Austria). Entre los aspectos más destacados se incluyen las presentaciones del estudio de fase Ib/IIa Brainshuttle AD, actualmente en curso, con trontinemab, que demuestra la rápida depleción de amiloide cerebral dependiente de la dosis y el potencial de la prueba plasmática Elecsys pTau181 para descartar patología amiloide. Roche también anunció el inicio de un programa de fase III para trontinemab, previsto para finales de este año.

“Estamos satisfechos con el progreso de nuestra cartera de productos para el Alzheimer a medida que avanzamos en un programa de Fase III con trontinemab y continuamos ampliando nuestras soluciones diagnósticas. Más de 55 millones de personas en todo el mundo viven con demencia, de las cuales alrededor del 70 % padece Alzheimer. Además, hasta tres cuartas partes de las personas que experimentan síntomas de Alzheimer permanecen sin diagnosticar. Esta creciente población necesita enfoques diagnósticos más precisos y menos invasivos, combinados con tratamientos eficaces que modifiquen la enfermedad para frenar la neurodegeneración lo antes posible”, afirmó Levi Garraway, director médico y director de Desarrollo Global de Productos de Roche.

Los resultados preliminares para trontinemab de 114 participantes en el periodo doble ciego de 1.8 o 3,6 mg/kg sugieren una reducción rápida y profunda, dependiente de la dosis, de las placas amiloides en el cerebro, medida mediante tomografía por emisión de positrones (PET) amiloidea. Trontinemab redujo los niveles de amiloide por debajo del umbral de 24 centiloides en el 81% de los participantes (n = 21/26) en el grupo de dosis de 3.6 mg/kg después de 28 semanas. Con base en datos en el campo, tanto la velocidad de reducción de amiloide como la capacidad de reducirlo por debajo del umbral de positividad amiloidea de forma temprana son importantes para lograr un beneficio clínicamente significativo en la enfermedad de Alzheimer temprana. Estos datos fueron reforzados por reducciones tempranas y significativas en biomarcadores líquidos de la enfermedad de Alzheimer, incluyendo tau total, Tau fosforilada (pTau) 181, pTau217 y neurogranina medidas en líquido cefalorraquídeo (LCR) y plasma.

Trontinemab continúa mostrando un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad. Se observaron anomalías en las imágenes relacionadas con amiloide (edema/derrame) (ARIA-E) en <5% (n=3/114) de los participantes (datos enmascarados), que fueron radiográficamente leves, y hubo un caso asociado con síntomas leves.

Actualmente, se está estudiando trontinemab en el estudio de fase Ib/IIa Brainshuttle AD, que evalúa la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK) y la farmacodinamia (PD) de trontinemab en participantes con enfermedad de Alzheimer.

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FDA designa medicamento huérfano de Sanofi rilzabrutinib para dos enfermedades raras

Enfoque ómico de Amgen impulsa los tratamientos dirigidos

Comunicado. Amgen utiliza la ómica (el estudio de datos biológicos de genes, ARN y proteínas) para comprender la base molecular de la salud y la enfermedad. La filial de Amgen, deCODE Genetics, tiene algunas de las colaboraciones más extensas con grupos de todo el mundo para estudiar datos ómicos con el objetivo de descubrir factores de riesgo de enfermedades y cómo se traducen en mecanismos de enfermedades.

La integración de la genómica, la transcriptómica y la proteómica está ayudando a Amgen a priorizar los objetivos farmacológicos y diseñar medicamentos más efectivos adaptados a cada paciente.

El enfoque de Amgen para el descubrimiento de fármacos siempre se ha basado en la biología humana, reconociendo que comprender la genética (cómo las variaciones en el ADN contribuyen a las enfermedades) podría transformar el desarrollo de fármacos. Sin embargo, los genes solo cuentan una parte de la historia. La integración de múltiples capas de datos biológicos humanos permite obtener conocimientos más profundos.

- La genómica revela el riesgo de enfermedades hereditarias y ayuda a descubrir objetivos farmacológicos.

- La transcriptómica muestra cómo se activan o suprimen los genes durante la enfermedad y el tratamiento.

- La proteómica proporciona información dinámica sobre la progresión de la enfermedad y los efectos del tratamiento a nivel molecular.

“Un objetivo central es aprovechar los datos humanos a escala poblacional para comprender enfermedades complejas y orientar el descubrimiento de medicamentos. La integración de la variación genética humana con los resultados clínicos proporciona información sin precedentes sobre la causa de las enfermedades y, lo que es más importante, sobre dianas que podrían ofrecer protección”, afirmó Jay Bradner, vicepresidente ejecutivo de I+D de Amgen.

“Al estudiar la variación genética entre poblaciones, podemos determinar por qué las enfermedades afectan más a algunas personas que a otras y por qué los tratamientos funcionan de forma diferente en cada individuo. La combinación de genómica, transcriptómica y proteómica nos permite obtener una visión más completa de la biología humana y desarrollar medicamentos específicos para cada paciente”, afirmó Kári Stefánsson, fundador y director ejecutivo de deCODE Genetics.

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Roche presenta nuevos avances terapéuticos y diagnósticos para el Alzheimer

Unilever invertirá 800 mdd en Nuevo León, México

Comunicado. El gobernador de Nuevo León, Samuel García Sepúlveda, y Emmanuel Loo, encargado del Despacho de la Secretaría de Economía, se reunieron con directivos de Unilever, empresa de bienes de consumo, la cual dio a conocer que determinó aumentar el monto de inversión de 400 a 800 mdd en una planta que se ubicará en el municipio de Salinas Victoria.

La nueva planta se construirá en Nexxus y Nexxus2, dentro del Parque Industrial Salinas, en el municipio de Salinas Victoria, y será un motor de innovación y exportación para toda América del Norte.

Desde ahí, Unilever producirá desodorantes, champús, acondicionadores y cremas de marcas icónicas como Dove y Sedal, destinados principalmente a Estados Unidos y Canadá.

Esta inversión orresponde a la primera fase del proyecto y tendrá un impacto en la generación de 850 empleos directos y 800 indirectos, y en el futuro se crearán 120 plazas de trabajo adicionales.

Como se recordará en febrero de 2023 Unilever, con presencia en México desde los años 60, anunció una inversión de 400 mdd para los siguientes tres años, incluyendo la construcción de una nueva planta de manufactura en Salinas Victoria, para fabricar productos de belleza y cuidado personal.

La compañía señaló que "México se encuentra entre los 10 países más relevantes en el mundo, y es clave para la exportación de productos de belleza y cuidado personal a más de 25 países".