Comunicado. AskBio, empresa de terapia génica, anunció que la terapia génica en investigación AB-1005 para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson (EP) ha recibido la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) de la FDA.
“La decisión de la FDA de otorgar la designación RMAT a AB-1005 es una noticia emocionante para las personas que viven con la enfermedad de Parkinson y sus seres queridos. Este hito podría acelerar potencialmente el desarrollo de nuestro importante programa de terapia génica en investigación y destaca nuestros prometedores datos y el potencial de AB-1005 para los pacientes y la comunidad médica. Esperamos trabajar en estrecha colaboración con la FDA para acelerar nuestro programa”, afirmó Gustavo Pesquin, director ejecutivo de AskBio.
La FDA determinó que AB-1005, una terapia génica en investigación destinada a retardar la progresión de la enfermedad y mejorar los resultados motores en pacientes con EP, cumplía los criterios para la designación RMAT. Esta decisión surge de una revisión de la información y los datos proporcionados por AskBio, incluida la evidencia clínica del ensayo de fase Ib de etiqueta abierta y no controlado de AB-1005.
Los datos de la Fase Ib de 36 meses de AskBio mostraron que la administración de AB-1005 fue bien tolerada sin eventos adversos graves relacionados con el producto. Además, la cohorte de EP moderada mostró tendencias de mejora o estabilidad en varias escalas clínicas relevantes para la EP a los 36 meses en comparación con el inicio, incluida la Escala de calificación de la enfermedad de Parkinson unificada de la Sociedad de trastornos del movimiento (MDS-UPDRS) y los diarios motores de EP autoinformados, junto con tendencias en las reducciones en los medicamentos para el Parkinson (dosis diaria equivalente a levodopa [LEDD]). La mayoría de los participantes en la cohorte de EP leve mostraron un estado clínico general estable con pocos cambios en la MDS-UPDRS, el diario motor de EP autoinformado o LEDD.
RMAT es una designación otorgada por la FDA a terapias regenerativas, incluidas las terapias genéticas, que se están desarrollando para tratar, modificar, revertir o curar enfermedades o afecciones graves o potencialmente mortales. Los productos en investigación que reciben esta designación deben haber producido evidencia clínica preliminar que indique que pueden tener el potencial de abordar necesidades médicas no satisfechas para dichas enfermedades o afecciones. RMAT brinda a los destinatarios un mejor acceso a la FDA, que podría incluir orientación intensiva sobre el desarrollo eficiente de medicamentos, la revisión continua de la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) y otras acciones para acelerar la revisión.
“La designación RMAT para AB-1005 subraya la gran necesidad médica no satisfecha y el potencial de esta terapia génica en investigación para marcar una diferencia para los pacientes con enfermedad de Parkinson. Este es el último ejemplo de lo que se puede lograr a través del compromiso conjunto de AskBio y Bayer para ofrecer innovación revolucionaria a los pacientes”, afirmó Christian Rommel, vicepresidente ejecutivo, director global de Investigación y Desarrollo y miembro del equipo de liderazgo de productos farmacéuticos de Bayer.
Los primeros participantes del ensayo clínico de fase II REGENERATE-PD AB-1005 han sido asignados aleatoriamente en los Estados Unidos y el ensayo se encuentra actualmente en proceso de reclutamiento. 3 Se espera que en la primera mitad de 2025 se abran para la inscripción otros sitios de estudio en los Estados Unidos, Alemania, Polonia y el Reino Unido.
Cabe mencionar que el AB-1005 no ha sido aprobado por ninguna autoridad reguladora y su eficacia y seguridad no han sido completamente establecidas ni evaluadas.
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