Comunicados. Ascidian Therapeutics, empresa de biotecnología que busca tratar enfermedades humanas reescribiendo el ARN, anunció una colaboración de investigación y un acuerdo de licencia con Roche por el descubrimiento y desarrollo de terapias de edición de exones de ARN dirigidas a enfermedades neurológicas.
La plataforma de edición de exones de ARN de Ascidian está diseñada para avanzar en las posibilidades terapéuticas de la medicina de ARN y tratar enfermedades que no abordan las tecnologías de edición de genes actuales. La empresa diseña y desarrolla terapias de edición de exones de ARN que editan exones de ARN a escala de kilobases.
Con base en el acuerdo, Ascidian proporcionará a Roche derechos exclusivos y específicos de la tecnología de edición de exones de ARN de Ascidian para objetivos neurológicos no revelados. Ascidian llevará a cabo descubrimientos y determinadas actividades preclínicas en colaboración con Roche, y Roche será responsable de determinadas actividades preclínicas y de un mayor desarrollo clínico, fabricación y comercialización. Ascidian recibirá un pago inicial de 42 mddy es elegible para recibir hasta 1.800 millones de dólares en pagos por hitos de investigación, clínicos y comerciales, así como regalías sobre ventas comerciales en todo el mundo. Según los términos del acuerdo, Ascidian es libre de desarrollar programas contra otros objetivos neurológicos internamente o con otros colaboradores.
“Roche es conocida y respetada en todo el mundo por su experiencia en enfermedades neurológicas complejas, y estoy orgulloso del rigor científico y la calidad del trabajo realizado en Ascidian que ha llevado a esta asociación. El potencial de tratar enfermedades mediante la edición de exones de ARN a gran escala es enorme. Esperamos trabajar con el equipo de Roche para desarrollar medicamentos de edición de exones de ARN de primera clase para múltiples enfermedades neurológicas, con la misión y la pasión de aliviar el sufrimiento y mejorar vidas”, afirmó Michael Ehlers, presidente y director ejecutivo de Ascidian Therapeutics.
Por su parte, James Sabry, director global de asociaciones farmacéuticas de Roche, indicó: “Nuestra asociación con Ascidian es una oportunidad para aprovechar la tecnología avanzada de edición de exones de ARN, que tiene el potencial de ofrecer terapias transformadoras únicas mediante la edición de múltiples exones completos a nivel de ARN con un solo tratamiento”.
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