Agencias. La FDA dio a conocer que está revisando la necesidad de implementar medidas regulatorias adicionales para Skysona, la terapia génica de Bluebird Bio para a tratar la adrenoleucodistrofia cerebral (CALD). La evaluación surge en medio de preocupaciones persistentes sobre los riesgos de desarrollar cánceres de sangre asociados con el tratamiento.
En 2022, Skysona fue aprobado por la FDA como una terapia para la CALD, un trastorno neurológico raro que afecta principalmente a niños entre los tres y los 12 años y tiene una incidencia de una en cada 20 mil a 50 mil personas en todo el mundo. Con un precio inicial de tres mdd (2.8 mdd) por tratamiento, la terapia prometía una solución innovadora para una enfermedad con pronósticos generalmente graves.
Sin embargo, esta terapia incluye en su etiqueta una advertencia sobre los riesgos de desarrollar cánceres de sangre, como leucemia y síndromes mielodisplásicos, lo que ha generado preocupación tanto en la comunidad médica como en los reguladores.
La FDA señaló que la evaluación no responde a nuevos casos de cáncer o actualizaciones de seguridad, sino a un análisis continuo de los “riesgos conocidos” asociados con la terapia, incluidos hospitalización y muerte. La agencia recomendó que los pacientes consideren alternativas, como el trasplante de células madre de un donante adecuado, antes de optar por el tratamiento con Skysona.
Bluebird Bio, por su parte, enfatizó que los riesgos mencionados son ampliamente conocidos y no reflejan información novedosa. “La actualización de la agencia no se debió a ningún nuevo caso de malignidad ni a otras actualizaciones de seguridad”, señaló la compañía.
El análisis de la FDA será crucial para determinar el futuro de Skysona, un tratamiento que representa tanto una esperanza como un riesgo para los pacientes y sus familias. La revisión de los reguladores también podría sentar un precedente para el manejo de otras terapias genéticas avanzadas, un campo que sigue en crecimiento pero que aún enfrenta desafíos éticos, médicos y financieros.
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