Comunicado. PTC Therapeutics anunció la firma de un acuerdo exclusivo de licencia y colaboración global con Novartis, para su programa PTC518 para la enfermedad de Huntington, que incluye moléculas relacionadas. Según el acuerdo, PTC recibirá un pago inicial de 1,000 mdd, hasta 1,900 mdd para desarrollos, hitos regulatorios y ventas, una participación en las ganancias y regalías escalonadas de dos dígitos.
“PTC518 es la principal terapia modificadora de la enfermedad oral en desarrollo para la enfermedad de Huntington y la economía de este acuerdo es consistente con la promesa de este tratamiento. Esta colaboración combina la experiencia de PTC en el desarrollo de terapias de empalme de moléculas pequeñas con Novartis. Estamos entusiasmados de colaborar con Novartis. El objetivo de PTC es acelerar el potencial de PTC518 para los cientos de miles de pacientes con enfermedad de Huntington en todo el mundo que necesitan una terapia diseñada para ser bien tolerada y una terapia eficaz que modifique la enfermedad de Huntington”, dijo Matthew B. Klein, director ejecutivo de PTC Therapeutics.
Por su parte, Vas Narasimhan, director ejecutivo de Novartis, informó: “La enfermedad de Huntington es una enfermedad familiar, devastadora y mortal. Este acuerdo con PTC tiene como objetivo reforzar nuestra línea de productos en neurociencia y refleja nuestro enfoque estratégico y nuestro compromiso de explorar enfoques nuevos y potencialmente transformadores para enfermedades neurodegenerativas con grandes necesidades no satisfechas. Esperamos seguir desarrollando nuestra experiencia en enfermedades neurodegenerativas y en la EH con la intención de hacer avanzar esta posible terapia oral, primera en su clase, para la comunidad de la EH".
PTC518 se descubrió a partir de la plataforma de empalme validada de PTC y actualmente se está estudiando en el ensayo de fase 2 PIVOT-HD en curso. Los resultados provisionales se informaron en junio de 2024 y se demostró que el tratamiento con PTC518 resultó en una reducción duradera y dependiente de la dosis en los niveles de proteína huntingtina mutante (HTT) en sangre y líquido cefalorraquídeo (LCR), así como señales tempranas de beneficio dependiente de la dosis en mediciones clínicas clave a los 12 meses. Es importante destacar que PTC518 continúa demostrando un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable.
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