Comunicado. Gilead Sciences anunció que la FDA concedió la aprobación acelerada de Livdelzi (seladelpar) para el tratamiento de la colangitis biliar primaria (CBP) en combinación con ácido ursodesoxicólico (UDCA) en adultos que presentan una respuesta inadecuada al UDCA, o como monoterapia en pacientes que no toleran el UDCA. No se recomienda el uso de Livdelzi en personas que padecen o desarrollan cirrosis descompensada.
La aprobación acelerada se basó principalmente en los datos del estudio fundamental RESPONSE de fase 3 controlado con placebo. En el estudio, el 62% de los participantes que tomaron Livdelzi alcanzaron el criterio de valoración principal de respuesta bioquímica compuesta en el mes 12, frente al 20% de los participantes que tomaron placebo. El tratamiento con Livdelzi condujo a la normalización de los valores de fosfatasa alcalina (ALP), un marcador colestásico que predice el riesgo de trasplante de hígado y muerte, en el 25% de los participantes del ensayo en el mes 12. Este cambio no se observó en ningún participante del ensayo que recibió placebo. El cambio con respecto a la puntuación inicial de prurito en el mes 6 fue un criterio de valoración secundario clave; los pacientes tratados con Livdelzi demostraron una reducción estadísticamente significativa del prurito en comparación con placebo.
La FDA aprobó Livdelzi en forma acelerada debido a una reducción de la fosfatasa alcalina (FA). No se ha demostrado una mejora en la supervivencia ni la prevención de eventos de descompensación hepática. La continuación de la aprobación de Livdelzi para la indicación aprobada puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.
La FDA dio a conocer que la CBP es una enfermedad autoinmune crónica y poco frecuente de los conductos biliares que afecta a aproximadamente 130 mil estadounidenses, principalmente mujeres, y puede causar daño hepático y posible insuficiencia hepática si no se trata; actualmente, la enfermedad no tiene cura.
