Comunicado. La FDA otorgó la designación de medicamento huérfano a rilzabrutinib, un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK), novedoso, avanzado, oral y reversible, en investigación, para dos enfermedades raras: la anemia hemolítica autoinmune caliente (AHAI caliente) y la enfermedad relacionada con IgG4 (ER-IgG4). Aún existe una importante necesidad médica no satisfecha para estas dos enfermedades raras, y ninguna de ellas cuenta con un medicamento aprobado actualmente. La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a terapias en investigación que abordan enfermedades o afecciones médicas raras que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos.
Karin Knobe, jefa global de Desarrollo de Enfermedades Raras, informó: “La designación de medicamento huérfano para estas dos enfermedades raras inmunomediadas valida nuestro compromiso continuo con la búsqueda de posibles medicamentos de primera clase para enfermedades que afectan a poblaciones pequeñas, pero que persisten con necesidades médicas no cubiertas. Nuestra continua exploración de rilzabrutinib en múltiples indicaciones demuestra nuestra convicción en su potencial para la modulación multiinmune, así como en el apoyo a las opciones de tratamiento, independientemente de la rareza de la enfermedad”.
Rilzabrutinib se encuentra actualmente en revisión regulatoria en Estados Unidos, la Unión Europea y China para su posible uso en la trombocitopenia inmunitaria (PTI). La fecha límite para la decisión regulatoria de la FDA sobre la PTI, que recibió la designación de vía rápida, es el 29 de agosto de 2025. Rilzabrutinib también recibió la designación de medicamento huérfano para la PTI en EE. UU., la UE y Japón.
En pacientes con RD-IgG4, los resultados de un estudio de fase 2a (identificador del estudio clínico: NCT04520451) mostraron que el tratamiento con rilzabrutinib durante 52 semanas redujo la exacerbación de la enfermedad, otros marcadores de la enfermedad y la reducción de la dosis de glucocorticoides. Se publicarán resultados más detallados en una próxima reunión médica.
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